FDA批准佩格塔克（Pegcetacoplan）-Empaveli用於治療罕見腎病的案例

佩格塔克（Pegcetacoplan）作為一種靶向補體C3的生物藥，2025年7月28日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，用於治療兩種極為罕見且嚴重的腎髒病——C3腎小球病（C3G）和原發性免疫複合物膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN），這標誌著腎病治療領域的重要進展。此前，Empaveli已獲批用於血液u200bu200b系統罕見病陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH），但這次新批准是針對腎臟疾病的擴展適應症，填補了多年未被滿足的臨床需求。

C3G和IC-MPGN都是極少見的補體介導性腎臟疾病，病理機制均與補體系統異常激活有關，導致腎小球內C3沉積、炎症及逐漸的腎功能惡化。傳統治療手段往往局限於支持性治療，許多患者最終進展至腎衰竭，需要長期透析或腎移植。 Empaveli的批准基於其能夠顯著抑制補體C3的過度活化，從而減輕病理性免疫反應，這在這一類疾病治療史上具有創新意義。

這一批准的核心是第三階段VALIANT試驗的數據支持。該隨機、對照、多中心臨床試驗評估了Pegcetacoplan在12歲及以上患者中的療效和安全性，主要關註三個關鍵指標：尿蛋白排泄（proteinuria）、腎功能穩定性和C3沉積程度。結果顯示，與對照組相比，接受Empaveli治療的患者蛋白尿顯著減少，腎小球濾過功能趨於穩定，同時多數患者的腎臟C3沉積顯著減少甚至完全清除，這些都是衡量腎臟疾病進展的重要生物標誌。

在具體案例方面，新聞報導和醫學資料反復強調Empaveli在這一群體中的“轉化性”療效。一位負責試驗的腎病學專家指出，以往標準治療下，C3G和IC-MPGN患者面臨極高的腎衰竭風險，尤其是年輕患者和青少年，其疾病進展常常迅速而難以控制。 Empaveli的批准為這類患者首次提供了經過嚴格監管機構審查的靶向治療方案。

參考資料：https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-apellis-empavelir-pegcetacoplan-first-c3g-and