他澤司他（Tazemetostat）可以治橫紋肌樣瘤嗎？

他澤司他（Tazemetostat）目前還沒有被美國食品藥品監督管理局（FDA）批准治療橫紋肌樣瘤（MRT），之前，兒科臨床前試驗項目評估了EZH2抑製劑他澤司他（也叫EPZ6438），並觀察到其活性主要局限於惡性橫紋肌樣腫瘤(MRT)模型，與缺失SMARCB1並因此缺乏SWI/SNF複合體的腫瘤對成年患者的EZH2。具有合成致死依賴性的建議一致。

2020年，他澤司他獲得了FDA的加速批准，用於治療年齡≥16歲、不適合完全切除的成人和青少年患者的轉移性或局部晚期上皮樣肉瘤。 他澤司他也可治療濾泡性淋巴瘤成人患者。橫紋肌樣瘤通常發生在嬰儿期，預後不良，治療包括手術、強化放化療以及乾細胞移植或不移植。幾項研究表明，治療橫紋肌肉瘤的方案可以使患兒童獲得長期無病狀態。臨床評估了EPZ011989，這是一種有效的EZH2抑製劑，其結構特性和臨床前活性與他美托司他非常相似，既可作為單一藥物，也可與用於治療橫紋肌肉瘤和其它兒童肉瘤的藥物聯合使用。

他澤司他原研藥目前還沒有國內上市，因此也未納入醫保。在海外上市的他澤司他美國版的原研藥，規格200mg*240片每瓶的價格可能在二十幾萬人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動），價格十分昂貴。目前還沒有他澤司他仿製藥生產上市，更多藥物資訊及具體價格諮詢藥得醫學顧問。