FDA定期批准普拉替尼（Pralsetinib）治療肺癌亞群

美國食品藥品監督管理局（FDA）定期批准普拉替尼（Pralsetinib）用於治療某些非小細胞肺癌患者。該適應症適用於經FDA批准的檢測發現攜帶RET基因融合的轉移性非小細胞肺癌成年患者。

2020年9月根據多中心、開放標籤ARROW試驗（包括局部晚期或轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌患者）中與總體緩解和緩解持續時間相關的初始數據，加快批准普拉替尼的適應症。 FDA基於額外試驗參與者的數據，加上另外25個月的隨訪（允許對反應持久性進行額外評估），將加速批准轉換為常規批准。

237名試驗參與者接受普拉替尼治療，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。 盲法獨立審查委員會的ORR和緩解持續時間是主要療效指標。對107例首次接受治療的患者的分析顯示ORR為78%（95%可信區間為68-85），中位緩解持續時間為13.4個月（95%可信區間為9.4-23.1）。對130名既往接受過鉑類化療的試驗參與者的分析顯示，ORR為63%（95%可信區間為54-71），中位反應持續時間為38.8個月（95%可信區間為14.8至不可估計）。

至少25%的試驗參與者報告的最常見不良反應包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血壓、腹瀉、疲勞、水腫、發熱和咳嗽。