斯帕森坦最新消息

斯帕森坦(sparsentan)是一種新的小分子候選藥物，處於治療下列疾病的3期開發階段局灶節段性腎小球硬化（FSGS）。 FSGS是一種腎臟腎小球（過濾單元）受損的模式，有多種原因導致腎功能下降並發展為腎衰竭。美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）已批准斯帕森坦孤兒藥在FSGS上市。

一項雙重研究是FSGS迄今為止最大的干預性研究。這是一項全球性、隨機、多中心、雙盲、平行對照的3期臨床試驗，評估了斯帕森坦對371名8至75歲原發性FSGS患者的療效和安全性。經過兩週的洗脫期後，患者以1:1的比例隨機接受帕生坦或厄貝沙坦（活性對照），隨後劑量滴定至最大耐受劑量800 mg帕生坦或300 mg厄貝沙坦。 2021年2月，該公司宣布，在FSGS進行的斯帕森坦關鍵3期雙重研究達到了其預先指定的中期FSGS蛋白尿部分緩解（FPRE）終點，具有統計學意義。 FPRE是一個具有臨床意義的終點，定義為尿蛋白與肌酐比值（UP/C）≤1.5g/g，且UP/C較基線下降》40%。經過36週的治療後，42.0%接受斯帕森坦治療的患者達到FPRE，相比之下，接受厄貝沙坦治療的患者為26.0%（p = 0.0094）。該研究在美國的主要療效終點是治療第1天至第108週的eGFR總斜率。歐洲的主要療效終點是在隨機治療的初始急性效應後，從治療的第6周到第108週的eGFR慢性斜率。 2023年5月，該公司宣布了來自FSGS 斯帕森坦雙重研究的topline主要療效結果。這項雙重研究在108週的治療中沒有達到主要療效eGFR斜率終點。斯帕森坦的次要和頂線探索性終點呈有利趨勢。用斯帕森坦治療導致蛋白尿的減少，並持續了108週的治療。為期兩年的分析結果表明，斯帕森坦耐受性良好，安全性與厄貝沙坦相當完成治療研究的雙重雙盲部分的患者有資格參與該試驗的開放標籤擴展。 2023年12月，該公司宣布，在與美國食品和藥物管理局就雙重研究的兩年結果進行接觸後，該公司正在對FSGS數據進行額外分析，併計劃在2024年晚些時候在該公司考慮額外證據後與美國食品和藥物管理局重新接觸。如果想獲取更多優質信息可以聯繫藥得，藥得會盡全力為您了解到更多海外優質藥物。