塞利尼索療效如何？可以找到臨床招募嗎？

塞利尼索（selinexor）聯合地塞米松已顯示出對重度預處理多發性骨髓瘤(MM)患者的活性。在一項1b/2期研究中，口服塞利尼索與硼替佐米(一種蛋白酶體抑製劑)和地塞米鬆的組合誘導了高反應率和低外周神經病變率，外周神經病變是硼替佐米的主要劑量限制性毒性。此試驗旨在評估每週使用塞利尼索、硼替佐米和地塞米鬆與標準硼替佐米和地塞米鬆對既往接受治療的多發性骨髓瘤患者的臨床益處。

方法:這項3期隨機開放試驗在21個國家的123個地點進行。年齡在18歲或以上的多發性骨髓瘤患者，以及之前接受過1-3種治療方案(包括蛋白酶體抑製劑)的患者，被隨機分配(1:1)接受塞利尼索(100 mg，每週一次)、硼替佐米(1-3mg/m2每週一次)和地塞米松(20 mg，每週兩次)或硼替佐米(1-3mg/m2前24週每週兩次，之後每週一次)和地塞米松(前24週每週四次，之後每週兩次，每次20 mg)。使用交互反應技術進行隨機分組，並根據既往蛋白酶體抑製劑治療、治療方案和多發性骨髓瘤分期進行分層。主要終點是意向性治療人群中的無進展生存率。接受至少一劑研究治療的患者被納入安全性人群。

調查結果:在篩選合格的457名患者中，402名被隨機分配-195名(49%)被分配到塞利尼索、硼替佐米和地塞米松組，207名(51%)被分配到硼替佐米和地塞米松組-第一劑研究藥物在2017年6月6日至2019年2月5日之間給予。塞利尼索、硼替佐米和地塞米松組的中位隨訪時間為13±2個月[IQR 6±2-19±8]，硼替佐米和地塞米松組的中位隨訪時間為16±5個月[9±4-19±8]。使用塞利尼索、硼替佐米和地塞米鬆的中位無進展生存期為13 93個月(95% CI 11 73-不可評估)，使用硼替佐米和地塞米鬆的中位無進展生存期為9 46個月(8 11-10 78)(風險比為0 70 [95% CI 0 53-0 93]，p=0 0075)。最常見的3-4級不良事件是血小板減少症(塞利尼索、硼替佐米和地塞米松組195例患者中的77例[39%]對硼替佐米和地塞米松組204例患者中的35例[17%])、疲勞(26例[13%]對2例[1%])、貧血(31例[16%]對20例[10%])和肺炎(22例[11%]對22例[11%])。與使用硼替佐米和地塞米鬆的患者(70例[34%])相比，使用塞利尼索、硼替佐米和地塞米鬆的患者(41例[21%]患者)較少出現2級或以上的周圍神經病變；優勢比0.50[95%可信區間0.32-0.79]，p = 0.0013)。塞利尼索、硼替佐米和地塞米松組有47例(24%)患者死亡，硼替佐米和地塞米松組有62例(30%)患者死亡。

結論:每週一次的塞利尼索、硼替佐米和地塞米松治療方案對於之前接受過1-3次治療的多發性骨髓瘤患者來說是一種新穎、有效且方便的治療選擇。

塞利尼索於2022年7月24日塞利尼索正式在中國上市，，因此現在沒有臨床招募。 仿製藥每盒費用在三四千元左右，具體可諮詢海外醫藥機構。 如果想獲取更多優質信息可以聯繫藥得，藥得會盡全力為您了解到更多海外優質藥物。