更新：FDA延長蘆可替尼/魯索替尼乳膏對兒童AD的審查

近期，食品藥品監督管理局（FDA）宣布，將延長Incyte公司用於治療2至11歲輕度至中度特應性皮炎（AD）患兒的蘆可替尼/魯索替尼乳膏（ruxolitinib）的補充新藥申請（sNDA）的審查期。 。

根據Incyte的公告，FDA之所以延長PDUFA日期，是為了充分審查蘆可替尼乳膏 0.75%製劑的其他化學、製造和控制數據，以回應FDA近期的信息請求。這一舉措表明，監管機構對於藥物的質量、安全性和有效性持有高度重視，並希望確保所有提交的數據均能支撐其上市的合理性和必要性。

在Incyte的公告中，特應性皮炎是一種慢性免疫介導的皮膚病，控制困難，尤其是對於數百萬受AD影響的兒童來說尤為如此。 ，蘆可替尼乳膏有望成為AD兒科患者重要的非甾體類局部治療選擇，Incyte將繼續與FDA密切合作，以確保該機構能夠獲得完成審查所需的所有信息。這種積極的態度不僅體現了Incyte對自身產品的信心，也反映出對兒童患者健康的關切。

在FDA延長審查期的背景下，蘆可替尼乳膏的潛在批准在業內引發了廣泛關注。該藥物的sNDA提交基於TRuE-AD3 3期研究（NCT04921969）的數據，該研究評估了魯索替尼乳膏對12歲以下患者的安全性和有效性。值得注意的是，目前蘆可替尼乳膏已獲得批准用於12歲及以上輕度至中度AD患者，這一新擴展將為更年輕的群體提供治療選擇，填補市場上的重要空白。

TRuE-AD3研究結果顯示，該研究達到了預期的主要終點，與使用賦形劑乳膏的患者相比，使用蘆可替尼乳膏治療的患者獲得了研究者全球評估治療成功（IGA-TS）的比例明顯增高。此外，患者在第8.1週濕疹面積和嚴重程度指數的改善情況也超出了預期，達到至少改善75%的顯著結果。這些數據進一步增強了蘆可替尼乳膏作為特應性皮炎治療藥物的潛力。

在擴展的TRuE-AD3數據中，接受0.75%和1.5%蘆可替尼乳膏治療的患者，達到IGA-TS的比例明顯高於接受對照乳膏的患者。超過一半（54%）的患者在評分中獲得0或1的評價，這表明這些患者的濕疹得到了完全或接近完全的清除。在瘙癢方面，近3名患者中有73%在4.2週時瘙癢數值評定量表評分至少提高了4分，進一步證明了蘆可替尼乳膏的有效性。

在安全性方面，TRuE-AD3研究中蘆可替尼乳膏的安全性與之前報告的兒科患者數據一致，沒有觀察到新的安全信號。在為期8週的溶媒對照期內，沒有報告嚴重感染、重大不良心血管事件、惡性腫瘤或血栓形成等重大不良事件。雖然應用部位疼痛是最常見的治療相關不良事件，但在接受蘆可替尼乳膏治療的患者中僅為2.7%，而在接受賦形劑乳膏治療的患者中則為0%。這些與治療相關的事件通常是輕微的，不會影響治療的持續時間或導致停藥。

綜上所述，FDA對於蘆可替尼乳膏的審查延長，雖然意味著等待，但也為全面評估這一潛在療法的安全性和有效性提供了充分的時間。對於無數受到特應性皮炎困擾的兒童及其家庭而言，期待蘆可替尼乳膏能夠早日獲得批准，提供一種新的希望與選擇。

參考資料：https://www.dermatologytimes.com/view/update-fda-extends-review-of-ruxolitinib-cream-for-pediatric-ad