卡那單抗：治療罕見病的多面手！

白細胞介素-1B(IL-1β)在炎症過程中起著非常重要作用的角色,如急性痛風性關節炎。 (canakinumab)重組人抗人類IL-1β單克隆抗體,美國FDA批准其用於cryopyrin蛋白相關的周期綜合徵(CAPS) ,療效確切,臨床試驗用於治療幼年特發性關節炎(JIA),痛風急性發作也取得滿意療效。由於卡那單抗能夠治療的罕見病多，因此該藥被被稱為治療罕見病的多面手。

卡那單抗 (canakinumab)是人抗人類IL-1β單克隆抗體,與人類IL-1β特異性結合，阻滯其與IL-1受體結合而中和其活性。 NLRP-3位置的基因變異導致炎症物質的活動過度。活性的IL-1β過度釋放,引發炎症,是 CAPS 的病因。另外IL-13參與調解多種炎症過程,如在痛風急性發作時,尿酸結晶會激活NLRP-3炎症反應,從而導致L-1過度釋放,是痛風急性發作的原因。

一項試驗中,CAPS患者166名,皮下注射卡那單抗150 mg或2 mg·kg-1 ( ±40 kg),每8週1次,治療2年。 109名未經卡那單抗治療的患者中有85名(79名患者在8 d內,5名患者在10~21 d內)疾病完全緩解。 141名能夠評價復發的患者,中位治療時長414 d ( 29 ~687 d),有90%未再复發,8 d內CRP和 SAA水平降至正常水平,在治療期間一直維持正常。試驗也證實卡那單抗治療CAPS安全有效,大劑量用於治療年輕患者或重度CAPS有效,可達到症狀完全消失,而不良反應無明顯增加。

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