Deferasirox效果好吗？

目前有三個鐵螯合藥物已被批准用來降低鐵負擔，包括祛鐵胺、祛鐵酮和地拉羅司（）。祛鐵胺（DFO）可與鐵蛋白或含鐵血黃素中的鐵結合，轉變成鐵草胺分子並經腎臟排出，鐵草胺的產生可阻止鐵的化學反應，從而減少活性氧形成。祛鐵胺可皮下或靜脈注射，使用劑量20~60mg/kg，由於半衰期僅20分鐘，需長時間持續用藥，較為不便。祛鐵酮和地拉羅司都可以螯合細胞內的鐵，相比於祛鐵胺，更直接地去除產生ROS的鐵。祛鐵酮為口服藥物，半衰期2~3小時，劑量50~100mg/kg每日，分3次口服，胃腸道副反應較多。地拉羅司分散片每日用量20~30mg/kg，一日1次用藥，臨床依從性較好，然價格昂貴。地拉羅司除了螯合細胞內鐵，還與鐵調素增加有關，可減少腸細胞的鐵吸收，故去鐵療效更好。 

據意大利的回顧性研究報導，接受DFO或地拉羅司螯合治療後，42.7％的患者取得了血液學反應，並減少了輸血需要。在紅細胞生成和鐵過載之間可能存在動態、雙向調節機制，一方面無效紅細胞生成可通過肝臟分泌鐵調素減少而導致腸道鐵吸收增加，另一方面鐵過載經螯合治療後可改善紅細胞生成能力，提高血紅蛋白水平，並減少臨床輸血。

地拉羅司分散片是口服藥，服用方便，每天口服一次。不良反應主要是胃腸道反應、皮疹、肝腎損傷等，不過這些發生率並不高，即使出現，通過調整藥物劑量和服用方法，一般都可緩解。但地拉羅司的缺點是價格較為昂貴，且未納入醫保報銷目錄。不過現在印度已經上市了地拉羅司的仿製藥，該藥是由印度cipla生產，其療效和地拉羅司一樣，但價格要便宜很多，十分適合追求更高生活質量的患者服用。不過該藥未在國內上市。有需要的可諮詢醫伴旅，獲取購買途徑。