地拉罗司对铁质积聚有多大的疗效？

地中海貧血症又稱之為海洋性貧血症，是一種遺傳性疾病，在我國長江以南的地區非常常見，病情較輕的話一般來說就是貧血。但是如果病情較嚴重則可以直接威脅生命。是一種需要及時治療的疾病。目前對於地中海貧血症我們最佳的治療方法就是使用諾華公司生產的來進行治療。

地拉羅司是由諾華公司開發的、目前唯一的口服的鐵離子螯合劑。地拉羅司於2005年11月獲得FDA批准，用於2歲及以上因輸血導致的慢性鐵過載患者。 2012年12月地拉羅司獲歐盟委員會批准，用於因甲磺酸去鐵胺療法禁忌或不足而需螯合療法的10歲及以上非輸血依賴性地中海貧血（NTDT）綜合徵患者慢性鐵過載的治療。

那地拉羅司對鐵質積聚有多大的療效？

據意大利的回顧性研究報導，接受DFO或地拉羅司螯合治療後，42.7％的患者取得了血液學反應，並減少了輸血需要。在紅細胞生成和鐵過載之間可能存在動態、雙向調節機制，一方面無效紅細胞生成可通過肝臟分泌鐵調素減少而導致腸道鐵吸收增加，另一方面鐵過載經螯合治療後可改善紅細胞生成能力，提高血紅蛋白水平，並減少臨床輸血。

一項入組64例AA伴輸血相關性鐵過載患者的單臂、多中心、前瞻性臨床研究結果，證實了地拉羅司對降低患者鐵蛋白水平的有效性及安全性。我國一項以肝臟、胰腺、心臟為監測指標的前瞻性、觀察性研究證實了地拉羅司使鐵過載患者獲得臟器功能的改善。 ASH2018年會發布的TELESTO研究結果也證明，地拉羅司持續降低血清鐵蛋白水平，同時將心功能損害、肝功能損害、轉化為白血病等事件的風險降低36.4%。

綜上，鐵過載增加感染風險、內分泌系統損傷、重要器官功能障礙、MDS患者的AML轉化，縮短生存期。鐵螯合劑是目前主流的去鐵治療方式。其中，給藥方便，顯著降低鐵蛋白水平，保護肝臟、心臟、內分泌系統等重要靶器官系統的效果確切，是目前去鐵治療的優選方案。