地拉罗司治疗铁质积聚的效果怎样？

地中海貧血症是一種罕見的遺傳性疾病，在國內的患者絕大多數採用的治療方式除了排鐵輸血以外就是口服分散片進行治療。

地拉羅司是由瑞士諾華製藥公司研究開發的鐵螯合劑產品，是美國 FDA 批准的第一個能夠常規使用的口服驅鐵劑，獲准在≥2歲、輸血造成的慢性鐵負荷過多的患者中使用 , 在歐洲它被推薦作為 6 歲以上地中海貧血鐵過載患者的一線用藥。

地拉羅司對於地中海貧血症患者來說是救命藥，雖然輸血和排鐵可能緩解病情的惡化發展，但是效果沒有口服地拉羅司治療的安全性和方便性都遠比輸血要好，副作用也較小。 

那麼，地拉羅司治療鐵質積聚的治療效果怎樣？

目的：研究地拉羅司-去鐵胺序貫療法治療重型β-地中海貧血（β-TM）鐵過載的療效和安全性。

方法：將輸血及伴有鐵過載的β-TM患兒150例，隨機分為3組，分別應用地拉羅司（Ⅰ組）、地拉羅司-去鐵胺序貫療法（Ⅱ組）、去鐵胺（Ⅲ組）治療，統計分析3組患兒的臨床資料、治療的依從性。觀察期1年。

結果：3組患兒輸血總量無差異，治療前後SF比較Ⅰ組、Ⅱ組均明顯降低，治療後Ⅰ組、Ⅱ組較Ⅲ組明顯降低（P<0.01）。

治療前後骨齡延遲病例比較Ⅰ組、Ⅱ組明顯減少，治療後Ⅲ組較Ⅰ組、Ⅱ組明顯增多（P<0.01）。 Ⅰ組、Ⅱ組治療後肝功能異常病例均較治療前明顯減少，治療後肝功能異常病例Ⅱ組較Ⅰ組、Ⅲ組明顯減少（P<0.05）。 Ⅲ組依從性不良病例較Ⅰ組、Ⅱ組明顯增多（P<0.01）。治療後身高和體重增長Ⅰ組、Ⅱ組較Ⅲ組明顯增加（P<0.01）。

結論：-去鐵胺序貫療法治療β-TM鐵過載是安全有效的，可以作為治療鐵過載的方案之一。