Desirox治疗铁质积聚疗效怎么样？

地中海貧血（簡稱地貧），是一組遺傳性溶血性貧血。作為人類最常見的單基因遺傳病，地貧屬常染色體不完全顯性遺傳。對於地貧的治療主要依靠定期輸血和祛鐵治療。但多次輸血後容易導致紅細胞多量破壞後鐵蓄積，過量鐵沉積在身體的重要器官，導致心功能衰竭、心律失常、肝硬化等並發症，故應同時給予祛鐵治療，目前已有口服的祛鐵藥物如，那麼，Desirox治療鐵質積聚療效怎麼樣？

Desirox治療鐵質積聚的治療效果：

比較Desirox及去鐵胺（DFO）治療輸血依賴型地中海貧血（TDT）的效果，評價單藥治療的優勢及局限性。

方法：回顧分析門診2013年1月-2015年6月TDT合併鐵過載並接受Desirox或DFO治療的病例資料。

Desirox組58例患兒選擇Desirox 20 ～35 mg/（kg·d）治療，DFO組27例患兒選擇DFO 25 ～ 45 mg/（kg·d）治療，每週5d。自用藥起隨訪1年，每3～6個月檢測血清鐵蛋白（SF）水平、肝腎功能、血常規。

結果：兩組患兒中位年齡、平均鐵攝入率及治療前SF比較差異無統計學意義。隨訪6個月，Desirox組和DFO組SF下降均值分別為168（-2 650，7 254）ng/mL和170（-260，599）ng/mL（P＞0.05）。 Desirox組SF下降與劑量呈正相關（P＜0.05）。隨訪7 ～12個月，Desirox組與DFO組SF下降均值分別為212（-370，795）ng/mL和-1 330（-2 454，-206）ng/mL（P＜0.05）。

結論：較DFO治療TDT有優勢，宜使用耐受範圍內最大劑量。 Desirox可穩定SF，宜長期用藥。 DFO安全劑量用於大量輸血患兒效果不佳。