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地拉罗司对铁质积聚能有多大的疗效呢?

作者: Medicalhalo
發佈時間: 2025-10-19 11:44:20

是由諾華公司開發的、目前唯一的口服的鐵離子螯合劑,於2005年11月獲得FDA批准,用於2歲及以上因輸血導致的慢性鐵過載患者,那麼,地拉羅司對鐵質積聚能有多大的療效呢?

地拉羅司治療鐵質積聚的治療效果:

探討鐵螯合劑地拉羅司治療重型β-地中海貧血(β-thalassemia major,β-TM)鐵過載患兒的療效及安全性。

方法隨機選擇24例規律輸血的β-TM鐵過載患兒,參加地拉羅司不同服藥劑量的臨床研究,調查血清鐵蛋白(SF)的變化及不良反應。並將持續服用地拉羅司 5年患兒與同期使用去鐵胺聯合去鐵酮治療患兒(對照組)的心臟MRI T2,肝臟MRI T2值進行比較。

結果:地拉羅司每日20~30 mg/kg的起始劑量對於鐵過載患兒無明顯效果,加量至每日30~40 mg/kg後SF水平下降顯著(U=58,P0.01);不良反應以血清肝臟轉氨酶升高最為常見,其次為血清肌酐非進行性升高。

持續地拉羅司治療5年組SF水平明顯低於對照組(1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL,P0.05);肝臟MRI T2值明顯高於對照組(8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms,P0.01)。兩組心臟MRI T2均值比較差異無統計學意義。

結論:地拉羅司能顯著降低β-TM患兒SF水平,並顯示出劑量依賴性變化;其對心臟鐵負荷的減少未顯示出明顯優勢,而對肝臟鐵負荷的減低療效顯著。

是一種三齒狀鐵螯合劑,與三價鐵離子以 2:1 比例結合成複合物,從糞便排泄,從而降低體內鐵的貯存。由於地拉羅司在血漿中持續存在,可使血漿非轉鐵蛋白結合鐵持續減少,直接清除體內毒性形成的鐵 。

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