地拉罗司疗效如何？

（恩瑞格,Deferasirox）是由瑞士諾華製藥公司研究開發的鐵螯合劑產品，用於因需要長期輸血而引致鐵質積聚的患者(如患有地中海貧血症或其他罕見的貧血症) ，適用於兩歲以上兒童及成人服用。那麼，地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）療效如何？

評價新型口服鐵螯合劑--地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）治療重型β-地中海貧血（β-地貧）患者鐵過載的療效及安全性。 

結果：入組的23例重型β-地貧患者治療前均未規則使用鐵螫合劑，鐵過載狀況嚴重[血清鐵蛋白平均基線值為（5433.96±2873.90）μg/L].20 mg·kg-1·d-1的地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）能維持患者鐵過載處於平衡狀態，治療前後血清鐵蛋白水平無顯著性變化;隨治療時間的延長，服藥劑量的增加，≥30 mg·kg-1·d-1的地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）能使患者鐵過載達到負平衡狀態，治療前後比較血清鐵蛋白水平差異具有統計學意義（P＜0.01）。 

3年隨訪中未出現地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）的嚴重不良反應事件，常見的不良反應是肝轉氨酶及血清肌酐輕度升高.23例患者均能按時服藥，順利完成臨床研究，無死亡病例.結論 作為一種新型的口服鐵螯合劑，地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）能顯著改善患者鐵過載狀況，其療效與治療時間、藥物劑量具有一定相關性。 

簡便的服藥方式，良好的安全性及耐受性，使地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）能明顯提高患者生活質量，更好地滿足鐵過載患者治療需要。

鐵過載增加感染風險、內分泌系統損傷、重要器官功能障礙、MDS患者的AML轉化，縮短生存期。鐵螯合劑是目前主流的去鐵治療方式。其中，地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）給藥方便，顯著降低鐵蛋白水平，保護肝臟、心臟、內分泌系統等重要靶器官系統的效果確切，是目前去鐵治療的優選方案。

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