铁质积聚用药恩瑞格治疗效果如何？

鐵過載增加感染風險、內分泌系統損傷、重要器官功能障礙、MDS患者的AML轉化，縮短生存期。鐵螯合劑是目前主流的去鐵治療方式。與去鐵胺相比，（地拉羅司）方便性更好，患者依從性更高。今天咱們就來詳細了解一下鐵質積聚用藥恩瑞格治療效果如何？

EPIC是目前針對鐵過載患者而設計的最大的一項前瞻性的、開放的、單組、全球多中心的臨床研究，共入組341例MDS患者，3個月可平均降低血清鐵蛋白372μg／L。更為重要的是，去鐵治療的獲益並非僅僅體現在鐵蛋白水平的降低，更可以改善患者的血液學反應、穩定並逆轉患者的肝纖維化、改善心臟的射血分數以及預防心衰、心律失常等重要心臟事件的發生。我國的數據同樣支持上述結論。

一項入組64例AA伴輸血相關性鐵過載患者的單臂、多中心、前瞻性臨床研究結果，證實了恩瑞格（地拉羅司）對降低患者鐵蛋白水平的有效性及安全性。我國一項以肝臟、胰腺、心臟為監測指標的前瞻性、觀察性研究證實了恩瑞格使鐵過載患者獲得臟器功能的改善。

ASH2018年會發布的TELESTO研究結果也證明，恩瑞格持續降低血清鐵蛋白水平，同時將心功能損害、肝功能損害、轉化為白血病等事件的風險降低36.4%。

恩瑞格（地拉羅司）用藥劑量，建議有鐵質積聚患者，例如需要長期輸血人士(輸血量達100毫升/公斤) 及血清鐵蛋白超過1000微克/升；對應身體重量，初期建議每日服用20毫克/公斤劑量的恩瑞格，視乎血清鐵蛋白指標的改善情況，患者可能需要調校或增加服用恩瑞格的劑量，一般會以5毫克/公斤或10毫克/公斤為單位作劑量調升，但服用總劑量不應超過每日30毫克/公斤。

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