地拉罗司是去铁神药吗？

（deferasirox）化學名為 4-[3,5-二(2-羥基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士諾華製藥公司研究開發的鐵螯合劑產品，是美國 FDA 批准的第一個能夠常規使用的口服驅鐵劑，獲准在≥2歲 、輸血造成的慢性鐵負荷過多的患者中使用 , 在歐洲它被推薦作為 6 歲以上地中海貧血鐵過載患者的一線用藥。

一項多中心、前瞻性臨床試驗用於評估低危或中危-1骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者使用地拉羅司的安全性及療效。

研究選擇血清鐵蛋白≥1000μg/L,有輸血依賴且已輸紅細胞≥20U的患者入組。地拉羅司使用起始劑量為20 mg/kg/d,最高可調至40 mg/kg/d.

共176例患者入組研究，其中173例接受治療。 53％的患者完成12個月的治療（n =91），其平均血清鐵蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治療，36.5％的患者完成3年的治療（N = 33）。

研究發現，血清鐵蛋白的減少與ALT改善呈顯著正相關（P <0.001）。 68例（39.3％）患者基線不穩定血漿鐵（LPI）升高。 13週後，所有LPI基線水平異常的患者均恢復正常。

建議有鐵質積聚患者，例如需要長期輸血人士(輸血量達100毫升/公斤) 及血清鐵蛋白超過1000微克/升；對應身體重量，初期建議每日服用20毫克/公斤劑量的。