Kalydeco治疗囊性纤维化的效果怎么样

Kalydeco治療囊性纖維化的效果顯著，是首個能影響導致囊性纖維化內在病因的藥物，適用於囊性纖維化跨膜轉導調節器(CFTR)基因發生了特定的G551D突變的6歲及以上罕見囊性纖維化患者。 Kalydeco是一種治療存在G551D突變患者的藥丸，有助於CFTR基因功能更好地製造蛋白質，並從而改善患者的肺功能和CF導致的其他方面的問題，如體重的日益增加。

Kalydeco治療囊性纖維化的試驗效果

在G551D-CFTR突變和肺功能降低的囊性纖維化患者中顯示出臨床益處。在越來越多肺活量正常的患有囊性纖維化的兒童和年輕人中，使用多次呼吸沖洗的肺清除指數（LCI）可能是一種替代方法，並且比1秒用力呼氣量（FEV1）更敏感，以評估治療反應。本研究的目的是評估Kalydeco對囊性纖維化、G551D-CFTR突變和FEV1>90%預測的LCI患者的治療。

試驗方法

這項2期、多中心、安慰劑對照、雙盲2×2交叉研究（NCT01262352）在囊性纖維化患者中進行，至少有一個G551D-CFTR等位基因，預測FEV1>90%。患者在篩查時的LCI也必須高於7.4，年齡為6歲或6歲以上，體重高於或等於15kg。

符合條件的患者被隨機分配接受兩個治療序列中的一個（首先是安慰劑，然後是Kalydeco150 mg，每天兩次[序列1]或Kalydeco150 mg，然後是安慰劑[序列2]），每個週期28天的治療，在兩個治療期之間沖洗28天。

研究結果

共有21名患者入選，其中11名被分配到序列1組，10名被分配給序列2組。其中20名患者接受了治療，17名患者完成了試驗（序列1組8名，序列2組9名）。與安慰劑相比，Kalydeco治療的LCI有顯著改善（兩組在第15天和第29天與基線相比的平均變化差異為-2.16[95%CI-2.88至-1.44]；p<0.0001）。

試驗結論

在6歲或以上至少有一個G551D-CFTR等位基因的囊性纖維化患者中，Kalydeco可改善LCI。 LCI可能是FEV1的一種更敏感的替代品，用於檢測這些輕度肺病患者對乾預的反應。

Kalydeco的副作用

Kalydeco的常見的包括頭痛、上呼吸道感染、鼻塞、噁心、皮疹、鼻炎、頭暈、關節痛和痰中有細菌等，患者體質和病情不同，用藥後的副作用表現也是不一樣的，但通常Kalydeco的安全性還是比較耐受的。

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參考文獻

Davies J, Sheridan H, Bell N, Cunningham S, Davis SD, Elborn JS, Milla CE, Starner TD, Weiner DJ, Lee PS, Ratjen F. Assessment of clinical response to ivacaftor with lung clearance index in cystic fibrosis patients with a G551D-CFTR mutation and preserved spirometry: a randomised controlled trial. Lancet Respir Med. 2013 Oct;1(8):630-638. doi: 10.1016/S2213-2600(13)70182-6. Epub 2013 Sep 10. Erratum in: Lancet Respir Med. 2017 Jul;5(7):e26. PMID: 24461666.