kalydeco治疗囊性纤维化的疗效？

治療囊腫纖維症療效明顯，kalydeco治療後患者的汗液氯化物下降，身體質量指數顯著增加，提供了肺功能、呼吸系統症狀和身體質量指數的大幅度改改善，能夠緩解咳嗽、咳痰、腹脹、腹痛、汗液異常變化等不適症狀。

囊性纖維化

囊性纖維化(CF)是一種常染色體隱性疾病，是影響兒童和年輕人的最常見的致命遺傳疾病。它是由位於7號染色體上的CF跨膜傳導調節因子(CFTR)基因突變引起的。該基因編碼一個氯離子通道，調節鹽和水跨細胞膜的運輸。當CFTR功能障礙時，分泌物變得粘稠，導致多器官系統的病變，最顯著的是肺和胃腸道。

儘管無法治愈潛在的疾病過程，但目前的療法已經增加了CF患者的總體存活率，根據最近的加拿大統計數據，平均預期壽命現在為48歲。到目前為止，CF治療的目標是：通過最小化肺部感染和炎症來保護肺功能；急性呼吸惡化後基線肺功能、症狀和炎症水平的恢復；保持足夠的營養。治療策略包括物理療法、藥理藥物(即抗生素、消炎藥、粘液溶解藥)、營養治療(即高熱量和高脂肪飲食)和胰腺功能不全患者的胰酶替代療法的組合。

kalydeco藥物介紹

kalydeco是加拿大衛生部批准的第一種口服CFTR增效劑，用於治療CFTR基因中有G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R或G970R突變的6歲及以上患者的CF。該藥物通過延長激活的CFTR通道保持開放的時間來發揮作用，從而增強氯離子和水跨細胞膜轉運的調節。它是一種150毫克的口服片劑。加拿大衛生部建議的劑量是每12小時150毫克，含脂肪的食物。

kalydeco治療囊性纖維化的

一項試驗研究了kalydeco治療囊性纖維化的效果。背景：囊性纖維化是由編碼囊性纖維化跨膜傳導調節蛋白(CFTR)的基因突變引起的，近90%的患者至少有一個Phe508del CFTR突變拷貝。在一項2期試驗中，涉及到Phe508del CFTR突變和最小功能突變(phe 508del-最小功能基因型)雜合的患者，下一代CFTR校正劑elexacaftor聯合tezacaftor和kalydeco，改善了Phe508del CFTR功能和臨床結果。

方法：一項3期、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，以證實依來卡佛-替扎卡佛-伊伐卡佛對12歲或以上的Phe508del-minimal function基因型囊性纖維化患者的有效性和安全性。患者被隨機分配接受24週的kalydeco或安慰劑治療。主要終點是在第4週預測的1秒用力呼氣容積(FEV1)的百分比相對於基線的絕對變化。

結果：共有403名患者接受了隨機分組，並接受了至少一劑積極治療或安慰劑。相對於安慰劑，kalydeco-的預測FEV1百分比在4週時高出13.8個百分點，在24週時高出14.3個百分點，肺惡化率降低63%，汗液氯化物濃度每升低41.8毫摩爾。

kalydeco對囊性纖維化患者有效，總體上是安全的，並且具有可接受的副作用特徵。

kalydeco

kalydeco用於成人和6歲及以上兒童患者的推薦劑量為150mg，每12小時口服一次（每日總劑量為300mg），與含脂肪食物同服，如雞蛋、黃油、花生醬、奶酪比薩餅和全脂牛奶乳製品，如全脂牛奶、奶酪、酸奶、母乳和嬰兒配方奶粉。

如果漏服一劑，且在通常服用後6小時內，可盡快按處方與含脂肪食物同服kalydeco。如果漏服一劑kalydeco，且距離您通常服用時間超過6小時，跳過該劑量。不可同時服用2劑藥物以彌補漏服的劑量。

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