FDA批准kaftrio(Trikafta)用于治疗2岁及以上患有囊性纤维化(CF)的患者

2024年12月20日，美國Vertex(福泰製藥)宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准擴展Trikafta的用途，用於治療2歲及以上患有囊性纖維化(CF)的患者。

他們至少有一個F508del突變，位於囊性纖維化跨膜導電調節器(CFTR)基因，或根據臨床和/或體外數據對Trikafta有反應的突變，關於肝損傷和肝衰竭的安全信息已從警告和預防措施更新為黑框警告。此次批准新增了94種非F508delCFTR突變已被添加到Trikafta的標籤中。

2024年12月20日，美國Vertex(福泰製藥)宣布，美國FDA已批准其三聯療法Trikafta適應症擴展:現可用於治療2歲及以上攜帶至少一個F508del突變或94種新納入應答突變的囊性纖維化(CF)患者。此次里程碑式批准基於臨床及體外數據驗證，將使美國約300名既往無靶向治療選擇的CF患者首次獲得病因治療機會。

2023年4月26日，美國Vertex(福泰製藥)宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准擴大Trikafta的適用人群，納入2至5歲的囊性纖維化(CF)兒童患者，這些患者需至少攜帶一個囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)基因的F508del突變，或基於體外數據顯示對Trikafta有應答的CFTR基因突變。此前，FDA已批准Trikafta用於6歲及以上、至少攜帶一個F508del突變或基於體外數據顯示對其有應答的CFTR基因突變的囊性纖維化患者。

2021年6月9日，美國Vertex(福泰製藥)宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准擴大的適用人群，將其納入6至11歲的囊性纖維化(CF)兒童患者。這些患者需至少攜帶一個囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)基因的F508del突變，或基於體外數據顯示對Trikafta有應答的CFTR基因突變。

2020年12月21日，美國Vertex(福泰製藥)宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)擴大了Trikafta的適用人群範圍，將其納入12歲及以上的囊性纖維化(CF)患者，這些患者需攜帶囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)基因中某些經體外數據證實對Trikafta有應答的突變。

2019年10月21日，美國Vertex(福泰製藥)宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准Trikafta用於治療12歲及以上、囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)基因至少攜帶一個F508del突變(最常見的致囊性纖維化突變)的囊性纖維化(CF)患者。

關於囊性纖維化

囊性纖維化(CF)是一種罕見的、縮短壽命的遺傳性疾病，全球受影響人數超過92,000人。囊性纖維化是一種進行性的多器官疾病，會影響肺部、肝臟、胰腺、胃腸道、鼻竇、汗腺和生殖系統。

囊性纖維化由CFTR基因的某些突變導致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起。兒童必須繼承兩個有缺陷的CFTR基因(父母各提供一個)才會患上囊性纖維化，這些突變可通過基因檢測確定。

雖然導致這種疾病的CFTR突變有多種不同類型，但絕大多數囊性纖維化患者至少攜帶一個F508del突變。 CFTR突變通過使CFTR蛋白出現缺陷，或導致細胞表面CFTR蛋白數量不足或缺失，從而引發囊性纖維化。 CFTR蛋白的功能缺陷和/或缺失會導致多個器官中細胞內外鹽和水的流動不暢。

在肺部，這會導致異常濃稠、黏稠的黏液積聚，引發慢性肺部感染和進行性肺損傷，最終導致許多患者死亡。患者的中位死亡年齡在30多歲，但通過治療，預期生存期正在改善。

如今，福泰製藥的囊性纖維化治療藥物正在六大洲的60多個國家為超過68,000名囊性纖維化患者提供治療。這佔符合CFTR調節劑治療條件的已確診囊性纖維化患者的三分之二。