美国批准贝罗司他胶囊预防遗传性血管性水肿(HAE)发作

BioCryst公司於2020年12月03日宣布其開發的口服每日1次（berotralstat）獲美國FDA批准上市，用於預防12歲及以上兒童和成人遺傳性血管性水腫（HAE）發作。

貝羅司他膠囊（150mg，每日1次）在關鍵的3期APeX-2試驗顯著減少了患者在24週內HAE的發作次數，並且持續至第48週。在完成了這48週試驗後，基本上所有患者的HAE發作頻率都顯著減少，從基線平均2.9次/月，降至平均1次/月。由此可以看出貝羅司他膠囊的治療效果是十分優秀的。

貝羅司他膠囊 （berotralstat）在兩項研究中安全性和耐受性良好，與安慰劑組相比，最常見的不良反應是胃腸道反應。通常在接受治療早期發生率較高，之後逐漸減少，患者通常都能自行緩解。一般為短暫、發癢的皮疹，腹痛，腹瀉，背痛，嘔吐，肝功能指標異常，胃食管反流病等等。

在使用貝羅司他膠囊 （berotralstat）的期間，建議患者要嚴格按照醫囑進行用藥，才能夠最大程度的發揮貝羅司他膠囊的作用，切忌自行更改用藥時間以及用藥劑量，要知道，就算增加了藥物的劑量，也沒有辦法提高本藥品實際的治療效果，反而可能會引起更多的不良反應，因此不要盲目用藥。

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