舍立帕酶（BRINEURA）推荐用法用量及服用时需注意的关键事项

舍立帕酶（BRINEURA）是一种用于治疗神经元细胞硫酸酯酶缺乏引起的晚期尼曼匹克病型C（CLN2型神经退行性疾病）的靶向酶替代治疗药物。其核心作用是通过补充缺失的溶酶体酶，减缓神经退行性病程，改善患者的运动和认知功能。该药物适用于2岁至18岁的儿童患者，是目前临床上为CLN2型患者提供的重要治疗选择。

BRINEURA的推荐用法为脑室内注射（intracerebroventricular infusion），通常每两周一次。给药前需由专业神经科或儿科医师评估患者的病情及体重，并在具备脑室导管装置（如Ommaya储液器）的条件下进行注射。每次注射剂量应严格按照体重和说明书规定计算，以确保酶浓度既能发挥疗效，又能减少不良反应风险。

在服用过程中，需要注意几个关键事项。首先，注射操作必须在严格无菌条件下进行，以防感染；其次，患者在注射前后应监测生命体征，关注发热、头痛或局部感染等反应。临床上也需关注过敏或免疫反应，如皮疹、呼吸困难等，必要时给予相应的处理和药物干预。

此外，长期使用BRINEURA的患者需进行定期随访，包括神经功能评估、影像学检查及实验室检测，确保药物疗效和安全性。家长和护理人员应熟悉注射流程及注意事项，避免药物储存或操作不当引发风险。通过规范用药和科学监测，BRINEURA能够在延缓CLN2型神经退行性进程方面发挥积极作用，同时保障儿童患者的用药安全。

参考资料：https://www.drugs.com/