FDA批准瑞米布替尼（Remibrutinib）-RHAPSIDO治疗慢性自发性荨麻疹

美国食品和药物管理局（FDA）已已正式批准瑞米布替尼（Remibrutinib）-RHAPSIDO作为首个用于治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。这一口服疗法专为仍在使用第二代H1抗组胺药物但症状未获控制的成人患者设计，为CSU的管理带来了新的转折点。瑞米布替尼每日口服两次，不需要注射或进行实验室监测，为患者提供了更为便利和可持续的治疗选择。

慢性自发性荨麻疹是一种由肥大细胞介导的免疫性疾病，其特点为反复出现的风团、红斑和剧烈瘙痒，常持续六周以上且无明确诱因。该病通常与免疫失衡相关，可通过IgE介导的过敏反应或IgG驱动的自身免疫反应导致免疫细胞异常活化，最终触发肥大细胞与嗜碱性粒细胞释放组胺及炎症介质。研究表明，BTK蛋白在这一过程中发挥关键作用，其激活会导致过量炎性物质释放，从而引发持续性荨麻疹反应与皮肤炎症。

瑞米布替尼作为BTK抑制剂，通过精准阻断这一信号通路，有效干预免疫反应早期环节，减少组胺及炎症介质释放，从病理机制上缓解瘙痒与皮疹症状。与传统抗组胺药物相比，瑞米布替尼能直接作用于免疫细胞的激活机制，而不仅仅是抑制组胺受体，因此在抗组胺无效患者中展现出显著的疗效提升。

在临床上，CSU诊断困难，平均确诊时间可长达两年。患者的症状通常呈现高度不确定性，对日常生活、睡眠质量及心理健康均造成严重影响。尽管抗组胺药为一线治疗方案，但约有50%以上患者对其反应不足。对于这部分人群，目前可用的注射疗法虽然有效，但接受率较低，且在可及性与依从性方面存在挑战。瑞米布替尼的批准填补了这一治疗空白，使患者能够以口服方式进行精准管理，改善生活质量。

FDA的批准基于两项全球多中心III期临床研究——REMIX-1（NCT05030311）和REMIX-2（NCT05032157）的结果。这两项研究纳入了在标准抗组胺治疗后仍有明显症状的CSU患者。试验结果显示，瑞米布替尼在第12周显著改善了患者的瘙痒评分（ISS7）、荨麻疹评分（HSS7）以及每周疾病活动度评分（UAS7）。与安慰剂组相比，使用瑞米布替尼治疗的患者在第2周即可观察到明显缓解，在第12周时约三分之一患者实现了完全无瘙痒与无风团状态，显著提升了疾病控制率（UAS7≤6）。

在安全性方面，瑞米布替尼表现出良好的耐受性，并不需要常规实验室监测。临床试验中最常见的不良反应包括鼻咽炎（鼻塞、咽喉痛、流鼻涕）、头痛、轻度出血、恶心及腹痛，大多数事件为轻至中度且可自行缓解。整体上，该药的安全特征与其作用机制相符，未发现新的严重药物安全信号。

参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-rhapsido-remibrutinib-chronic-spontaneous-urticaria-6630.html