FDA新批准利索卡布他根（Lisocabtagene maraleucel）治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤

2025年12月4日，食品药品监督管理局（FDA）批准了利索卡布他根（Lisocabtagene maraleucel）用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL；非霍奇金淋巴瘤）的成年人。此批准适用于那些至少接受过两种系统治疗的患者，标志着这一新疗法为难治性淋巴瘤患者提供了新的治疗选择。

利索卡布他根的疗效评估是在TRANSCEND FL-MZL队列（NCT04245839）中进行的，该试验是一项开放标签、多中心、单组研究，专门针对患有复发性或难治性MZL的成年人。参与者需在接受至少两个系统治疗后，或在造血干细胞移植（HSCT）后复发，并且ECOG评分需为1分或以下。在完成淋巴清除化疗后的2至7天内，患者接受了单剂量的利索卡布他根，具体剂量为氟达拉滨30mg/m²/天和环磷酰胺300mg/m²/天，持续三天的治疗。

该研究对77名意向性治疗（ITT）人群和66名接受治疗的患者进行了疗效分析。所有患者在基线时通过计算机断层扫描（CT）确认存在可测量的疾病，并接受了预期剂量范围内的合格产品，随访时间至少达到9个月。主要疗效结果指标是总体缓解率（ORR），定义为完全缓解（CR）或部分缓解（PR）的患者百分比，以及由独立审查委员会（IRC）确定的缓解持续时间（DOR）。

研究结果显示，ITT人群的ORR为84.4%（95%可信区间：74.4%至91.7%），其中CR率为55.8%（95%可信区间：44.1%至67.2%），未达到中位数危险比（NR）（95%可信区间：25.59，NR）。

推荐的利索卡布他根剂量为90至110×10^6个CAR阳性活T细胞，且CD4与CD8细胞的比例为1:1。这一批准为复发或难治性MZL患者提供了新的希望，进一步推动了个体化癌症治疗的发展。

处方信息中列出了利索卡布他根的使用警告和注意事项，包括细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性、过敏反应、严重感染、长期血细胞减少症、低丙种球蛋白血症、继发性恶性肿瘤及免疫效应细胞相关的噬血细胞性淋巴组织细胞增生症样综合征。

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lisocabtagene-maraleucel-relapsed-or-refractory-marginal-zone-lymphoma