他泽司他（Tazemetostat）可以治横纹肌样瘤吗？

他泽司他（Tazemetostat）目前还没有被美国食品药品监督管理局（FDA）批准治疗横纹肌样瘤（MRT），之前，儿科临床前试验项目评估了EZH2抑制剂他泽司他（也叫EPZ6438），并观察到其活性主要局限于恶性横纹肌样肿瘤(MRT)模型，与缺失SMARCB1并因此缺乏SWI/SNF复合体的肿瘤对成年患者的EZH2。具有合成致死依赖性的建议一致。

2020年，他泽司他获得了FDA的加速批准，用于治疗年龄≥16岁、不适合完全切除的成人和青少年患者的转移性或局部晚期上皮样肉瘤。他泽司他也可治疗滤泡性淋巴瘤成人患者。横纹肌样瘤通常发生在婴儿期，预后不良，治疗包括手术、强化放化疗以及干细胞移植或不移植。几项研究表明，治疗横纹肌肉瘤的方案可以使患儿童获得长期无病状态。临床评估了EPZ011989，这是一种有效的EZH2抑制剂，其结构特性和临床前活性与他美托司他非常相似，既可作为单一药物，也可与用于治疗横纹肌肉瘤和其它儿童肉瘤的药物联合使用。

他泽司他原研药目前还没有国内上市，因此也未纳入医保。在海外上市的他泽司他美国版的原研药，规格200mg*240片每瓶的价格可能在二十几万人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动），价格十分昂贵。目前还没有他泽司他仿制药生产上市，更多药物资讯及具体价格咨询药得医学顾问。