塞利尼索（Selinexor）治疗骨髓纤维化

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准塞利尼索（Selinexor）用于治疗骨髓纤维化患者，包括原发性骨髓纤维化、原发性血小板增多症后骨髓纤维化和真性红细胞增多症后骨髓纤维化患者。该组合的临床开发始于塞利尼索加芦可替尼（Ruxolitinib）治疗骨髓纤维化的1/2 XPORT-MF-034期研究。结果表明，该组合具有良好的耐受性，并在脾脏和症状反应方面具有良好的活性。

在1/2期研究中，24例骨髓纤维化患者接受塞利尼索40mg或60mg(每日一次)加标准芦可替尼治疗，疗程28天。对患者的最大耐受剂量、推荐的2期剂量和不良事件(AE)的主要终点进行了评估。评估的次要终点是35%脾体积缩小(SVR35)、50%肿瘤症状评分(TSS50)、总生存率、贫血反应、不良事件、客观反应率和药代动力学。但此项研究还没有进入塞利尼索的适应症使用。

塞利尼索原研药已经在国内上市，但还没有进入医保范围，规格20mg*12片每盒的价格可能在2万人民币左右。在海外上市的美版塞利尼索原研药，规格20mg*8片每盒的价格可能在10多万人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），价格十分昂贵。目前在海外也有塞利尼索仿制药生产上市，老挝药厂生产的规格20mg*16片每盒的价格可能在4千人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动），其药物成分与国内、外出售的原研药的药物成分基本一致。