培西达替尼（Pexidartinib）的疗效

培西达替尼（Pexidartinib）是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，可选择性抑制CSF1R以及c-kit受体酪氨酸激酶(kit)和fms样酪氨酸激酶3内部串联复制(FLT 3-itd)。多项研究已证实，在手术被视为过度病态或临床不可行的情况下，培西达替尼可作为晚期腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的有效全身疗法。培西达替尼也可用于降低初始肿瘤负荷，以促进手术。腱鞘巨细胞瘤的治疗方法取决于肿瘤是局限的还是扩散的、患者的治疗史以及患者是否适合各种治疗方式。

ENLIVEN III期的研究结果为美国食品药品监督管理局（FDA）批准治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤成年患者提供了临床证据，这些腱鞘巨细胞瘤伴有严重的发病率或功能限制，且不能通过手术改善。推荐剂量为400毫克，每日两次，空腹服用。汇总分析中的长期随访显示，与ENLIVEN中观察到的相比，有效率增加。服用培西达替尼的患者运动范围也得到了有意义的改善。与培西达替尼相关的副作用通常是可控制的；然而，存在潜在威胁生命的混合型或胆汁淤积性肝毒性的风险，培西达替尼具有风险评估和缓解策略(REMS)计划，以确保适当的监测。

培西达替尼没有在国内上市。培西达替尼在海外经上市后的价格等相关资讯较少，更多药物信息及具体价格咨询药得医学顾问。