替洛利生片（Pitolisant）-wakix的疗效

替洛利生片（Pitolisant）-wakix在两项主要研究中进行了调查，共涉及261名发作性睡病成年人，其中大多数人也有猝倒。这些研究比较了替洛利生片和安慰剂。有效性的主要衡量标准是基于患者白天的困倦程度，使用Epworth嗜睡量表或ess进行评估，这是用于发作性睡病患者的标准量表，范围从0到24。

第一项研究表明，替洛利生片在减少白天嗜睡方面比安慰剂更有效，经过8周的治疗，服用替洛利生片的患者在ess评分中比服用安慰剂的患者平均减少3分。这项研究的结果还显示猝倒发作的次数减少了。然而，第二项研究没有显示替洛利生片和安慰剂在减少嗜睡或猝倒方面的差异。当用一种叫做保持清醒测试（MWT）的客观测试来观察睡意时，两项研究的结果一起显示，与安慰剂相比，替洛利生片显著改善了清醒。在第三项涉及105名发作性睡病和猝倒患者的研究中，替洛利生片在减少猝倒发作次数方面也比安慰剂更有效，服用替洛利生片的患者猝倒发作次数从每周约9次降至3次。

第四项研究涉及110名6-17岁的发作性睡病儿童，其中大多数也有猝倒。在这项研究中，Ullanlinna嗜睡症量表（UNS），一份得分范围从0到44的问卷，被用来测量嗜睡和猝倒的频率和严重程度。经过8周的治疗后，服用替洛利生片的儿童的UNS评分比服用安慰剂的儿童平均降低了4分。此外，服用替洛利生片的患者比服用安慰剂的患者猝倒评分平均降低2分。

替洛利生片已经在国内上市，但还没纳入医保。在海外上市的替洛利生片原研药每盒的价格可能在4千多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动）。目前在海外还没有替洛利生片仿制药生产上市。