艾伏尼布治疗胆管癌的疗效怎么样？

艾伏尼布(ivosidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)抑制剂，用于治疗患有IDH1基因突变(改变)的某些类型急性髓细胞白血病或胆管癌(一种胆管癌)的患者。

异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)突变发生在约13%的肝内胆管细胞癌患者中，这是一种相对罕见的临床预后不良的癌症。一项国际3期研究的目的是评估艾伏尼布(AG-120)-一种突变型IDH1的小分子靶向抑制剂-在先前治疗过IDH1突变型胆管癌患者中的疗效和安全性。

方法:这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究包括来自6个国家49家医院的患者，年龄至少为18岁，患有经组织学证实的晚期IDH1突变型胆管癌，这些患者在以前的治疗中取得了进展，并且以前接受过最多两次晚期疾病治疗方案，东部肿瘤协作组的表现状态评分为0或1，并且有实体瘤1.1版中的反应评估标准所定义的可测量病变。患者被随机分配(2:1 ),每组6人，并根据既往晚期疾病全身治疗方案的数量进行分层，在连续28天的周期中，每天口服一次艾伏尼布500 mg或匹配的安慰剂。根据研究者的评估，放射学进展允许安慰剂与艾弗赛德尼交叉。主要终点是独立中心审查的无进展生存期。意向性治疗人群用于主要疗效分析。对所有接受过至少一剂艾伏尼布或安慰剂的患者进行了安全性评估。

调查结果:在2017年2月20日至2019年1月31日之间，对230名患者进行了资格评估，截至2019年1月31日数据截止日期，185名患者被随机分配到艾伏尼布(n=124)或安慰剂(n=61)。无进展生存期的中位随访时间为6 9个月(IQR 2 8-10 9)。与安慰剂组相比，艾伏尼布组的无进展生存期显著延长(中位时间为2-7个月[95% CI 1.6-4.2]vs 1.4个月[1.4-1.6]；危害比0.37；95%可信区间0.25-0.54；单侧p<0 0001)。两个治疗组中最常见的3级或更严重的不良事件是腹水(接受安慰剂的59例患者中有4例[7%]，接受艾伏尼布的121例患者中有9例[7%])。在121名接受艾伏尼布治疗的患者中，有36名(30%)出现严重不良事件，在59名接受安慰剂治疗的患者中，有13名(22%)出现严重不良事件。没有与治疗相关的死亡。

解释:与安慰剂相比，艾伏尼布显著提高了无进展生存期，且艾伏尼布耐受性良好，这项研究显示了在晚期IDH1突变型胆管癌中靶向IDH1突变的临床益处。如果想获取更多优质信息可以联系药得，药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。