新明确富马酸吉瑞替尼的疗效与作用

具有FLT3突变的急性髓细胞白血病（AML）患者，其疾病复发或在先前治疗后没有改善，预后不良，治疗选择有限。与其他癌症疗法相比，吉瑞替尼（Gilteritinib）被证明可以延长患者的生命。吉瑞替尼的副作用是这类药物的预期副作用，并且被认为是可控制的。吉瑞替尼对受体酪氨酸激酶AXL的抑制作用，已知该受体酪氨酸激酶可调节急性髓细胞性白血病中FLT3的活性。

在1/2期临床试验中，吉地替尼显示出41%的复合完全缓解，52%的总体缓解率，20周的中位缓解持续时间和31周的中位数总生存期。在临床前试验中，吉地替尼对野生型受体的IC50为5nM，对ITD突变的IC50是0.7-1.8nM，并且对TKD突变的抑制作用与其他疗法相当。体内的另一个重要结果是在异种移植肿瘤中高水平定位，这表明具有高选择性。

吉瑞替尼原研药已经在国内上市，但还没有纳入医保，规格40mg*42片每盒的价格可能在2万多人民币，港版的原研药每盒的价格在9万人民币左右。海外上市的欧洲版原研药规格40mg*84片每盒的价格在21万人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动），价格十分昂贵。在海外目前有吉瑞替尼仿制药生产出售，其药物成分与或国内、外出售的原研药的药物成分基本一致，如老挝药厂生产的规格40mg*84片每盒的价格在4千多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动）。