吉瑞替尼(gilteritinib)靶向药疗效怎么样？能治愈白血病吗？

吉瑞替尼(gilteritinib)是一种包括fms样酪氨酸激酶-3 (Flt-3)在内的多受体酪氨酸激酶的抑制剂，用于治疗携带Flt-3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病。

在一项3期试验中，随机分配患有复发或难治的成人FLT3-以2:1的比例突变的AML接受吉瑞替尼(剂量为120mg/天)或挽救性化疗。两个主要终点是总存活率和完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者百分比。次要终点包括无事件生存期(无治疗失败[即复发或缺乏缓解]或死亡)和完全缓解的患者百分比。结果:在371名符合条件的患者中，247名被随机分配到吉瑞替尼组，124名被分配到挽救化疗组。吉瑞替尼组的中位总生存期明显长于化疗组(9.3个月对5.6个月；死亡的危险比0.64；95%可信区间[CI]，0.49到0.83；P<0.001)。吉瑞替尼组的中位无事件生存期为2.8个月，化疗组为0.7个月(治疗失败或死亡的风险比为0.79；95%可信区间为0.58至1.09)。完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者百分比在吉瑞替尼组中为34.0%，在化疗组中为15.3%(风险差异，18.6个百分点；95%可信区间为9.8至27.4)；完全缓解的百分比分别为21.1%和10.5%(风险差异，10.6个百分点；95%可信区间为2.8至18.4)。在对治疗持续时间进行调整的分析中，吉瑞替尼组3级或更高级别的不良事件和严重不良事件的发生率低于化疗组；吉瑞替尼组中最常见的3级或以上不良事件为发热性中性粒细胞减少症(45.9%)、贫血(40.7%)和血小板减少症(22.8%)。结论:在复发或难治性患者中，与补救性化疗相比，吉瑞替尼可显著延长生存期，提高缓解患者的百分比FLT3变异的急性髓细胞白血病。

吉瑞替尼对FLT3突变的急性难治性急性髓系白血病的治疗效果良好，需要一直服用，直到出现病人不能获益或出现不能耐受的副作用。吉瑞替尼最常见的不良反应(≥20%)是转氨酶升高、肌痛、关节痛、疲劳不适、发热、粘膜炎、水肿、皮疹、非感染性腹泻、呼吸困难、恶心、咳嗽、便秘、眼疾、头痛、头晕、低血压、呕吐和肾功能损害。仿制药版本多，每盒三四千左右。如果想获取更多优质信息可以联系药得，药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。