曲美木单抗/替西木单抗（tremelimumab）是孤儿药吗？

曲美木单抗/替西木单抗（tremelimumab）是一种抗CTLA4抗体和潜在新药，已在美国获得孤儿药指定（ODD），用于治疗最常见的肝癌类型肝细胞癌（HCC）和非小细胞肺癌。曲美木单抗通常会与Durvalumab一起使用，这是一种PD-L1抑制剂，它也被获得了孤儿药指定。但孤儿称号并不意味着药物是安全或有效的，它也不能保证获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

曲美木单抗与durvalumab在多种情况下进行了联合评估，包括一线转移性非小细胞肺癌。临床前/临床数据表明，低分割放疗和低剂量放疗均具有潜在的有利免疫效果；然而，这些放疗方案尚未在联合PD-L1/CTLA-4双重阻断的人类患者中进行前瞻性测试。PD-L1/CTLA-4抑制单独或与放疗联合使用导致约10%的患者出现持久反应，30%的患者疾病得到控制，这是PD（L）-1抑制剂耐药患者群体的一个潜在治疗选择。

曲美木单抗/替西木单抗是一种新型的癌症免疫治疗药物，还没有在国内上市，因此无法进入医保行列，国内的患者还无法购买到此药。据了解，在海外出售的美版替西木单抗原研药，每盒的价格可能在3千多美元，规格为300mg/50mL（20mg/mL），价格还是比较昂贵的。目前也还未了解到有替西木单抗仿制药生产上市，关于海外的具体价格及药物详情咨询药得医学顾问。