维奈克拉/维奈托克治骨髓增生异常的效果

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种克隆性造血系统疾病，可导致血细胞减少和向急性髓系白血病（AML）转化的风险增加。维奈克拉/维奈托克（Venetoclax）是一种B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑制剂，可诱导恶性细胞凋亡。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准维奈克拉用于治疗不适合强化化疗的新诊断成人急性髓系白血病患者，其在MDS的应用正在探索中。

维奈克拉在6项研究中与低甲基化药物（HMA）联合使用，在2项研究中与其他药物联合使用。大多数患者接受了预先治疗。据报告，45%的患者出现完全缓解（CR）并伴有或不伴有血液学恢复（CRi），18%的患者病情稳定（SD），总体缓解率（ORR）为51%，22%的患者进行了造血干细胞移植（HCT）。维奈克拉常见的不良事件是血细胞减少、胃肠道副作用和感染，通常需要中断用药或给药。尽管现有文献的异质性，维奈克拉似乎是一种治疗MDS患者的有前途的药物。

维奈克拉原研药已经在国内上市，并且纳入乙类医保行列，规格100mg*14片每盒的价格可能在2千人民币左右，而在海外出售的土耳其版原研药，规格100mg*112片每盒的价格在一万多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动）。海外也有出售较为便宜的维奈克拉仿制药，其药物成分与国内、外出售的原研药的药物成分基本一致，如孟加拉药厂生产的规格100mg*120片每盒的价格在4千多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动）。