阿西米尼作用与功效
阿西米尼(scemblix/asciminib)是一种激酶抑制剂,用于治疗以下成年患者:费城染色体阳性慢性髓细胞白血病(Ph+ CML)处于慢性期(CP),既往接受过两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)治疗以及T315I突变慢性粒细胞白血病的Ph+慢性粒细胞白血病。

阿西米尼是一种靶向治疗,通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)发挥作用,这是一种与其他激酶抑制剂不同的作用位点。这种不同的工作方式对于患有Ph+ CML的人来说非常重要,这些人对其他治疗或麻烦的副作用反应不充分。它也可以用于T315I突变的慢性粒细胞白血病Ph+患者——这种突变会阻止某些酪氨酸激酶抑制剂发挥作用。
在一项3期开放标签研究中,既往接受≥2次TKIs治疗的CML-CP患者随机(2:1)接受阿西米尼40 mg每日两次与博舒替尼500 mg每日一次的治疗。根据基线时的主要细胞遗传学反应(MCyR)状态进行随机化分层。主要目的是比较阿西米尼与博舒替尼在第24周的主要分子反应(MMR)率。总共有233名患者被随机分配到阿西米尼组(n = 157)或bosutinib组(n = 76)。中位随访时间为14.9个月。第24周阿西米尼的MMR率为25.5%,博舒替尼的MMR率为13.2%。根据基线MCyR进行调整后,治疗组之间的MMR率差异为12.2%(95%置信区间为2.19-22.30;双侧P =。029)。与博舒替尼相比,阿西米尼发生的≥3级不良事件(50.6% vs 60.5%)和导致治疗中断的不良事件(5.8% vs 21.1%)较少。该研究显示阿西米尼的疗效优于博舒替尼,且安全性良好。老挝卢修斯制药零售价格40mg60片4千多。如果想获取更多优质信息可以联系药得,药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。
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