斯帕森坦最新消息

斯帕森坦(sparsentan)是一种新的小分子候选药物，处于治疗下列疾病的3期开发阶段局灶节段性肾小球硬化（FSGS）。FSGS是一种肾脏肾小球（过滤单元）受损的模式，有多种原因导致肾功能下降并发展为肾衰竭。美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已批准斯帕森坦孤儿药在FSGS上市。

一项双重研究是FSGS迄今为止最大的干预性研究。这是一项全球性、随机、多中心、双盲、平行对照的3期临床试验，评估了斯帕森坦对371名8至75岁原发性FSGS患者的疗效和安全性。经过两周的洗脱期后，患者以1:1的比例随机接受帕生坦或厄贝沙坦（活性对照），随后剂量滴定至最大耐受剂量800 mg帕生坦或300 mg厄贝沙坦。2021年2月，该公司宣布，在FSGS进行的斯帕森坦关键3期双重研究达到了其预先指定的中期FSGS蛋白尿部分缓解（FPRE）终点，具有统计学意义。FPRE是一个具有临床意义的终点，定义为尿蛋白与肌酐比值（UP/C）≤1.5g/g，且UP/C较基线下降》40%。经过36周的治疗后，42.0%接受斯帕森坦治疗的患者达到FPRE，相比之下，接受厄贝沙坦治疗的患者为26.0%（p = 0.0094）。该研究在美国的主要疗效终点是治疗第1天至第108周的eGFR总斜率。欧洲的主要疗效终点是在随机治疗的初始急性效应后，从治疗的第6周到第108周的eGFR慢性斜率。2023年5月，该公司宣布了来自FSGS 斯帕森坦双重研究的topline主要疗效结果。这项双重研究在108周的治疗中没有达到主要疗效eGFR斜率终点。斯帕森坦的次要和顶线探索性终点呈有利趋势。用斯帕森坦治疗导致蛋白尿的减少，并持续了108周的治疗。为期两年的分析结果表明，斯帕森坦耐受性良好，安全性与厄贝沙坦相当完成治疗研究的双重双盲部分的患者有资格参与该试验的开放标签扩展。2023年12月，该公司宣布，在与美国食品和药物管理局就双重研究的两年结果进行接触后，该公司正在对FSGS数据进行额外分析，并计划在2024年晚些时候在该公司考虑额外证据后与美国食品和药物管理局重新接触。如果想获取更多优质信息可以联系药得，药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。