莫博赛替尼/莫博替尼效果怎么样，有什么优势吗？

2021年9月，莫博赛替尼/莫博替尼（Mobocertinib）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于患有EGFR ex20ins突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的成人，经美国食品和药物管理局批准的测试检测，这些患者正在接受或已经接受铂治疗。

美国食品药品监督管理局的批准是基于一项非随机、开放标签、多合同1/2期研究（NCT02716116），该研究纳入了来自两个队列的114名患有这些疾病的患者:剂量递增/扩大和扩展队列（EXCLAIM）和铂预处理患者队列（PPP）。在两个队列中，莫博赛替尼显示出一致的临床获益。一个独立的审查委员会发现，莫博赛替尼的总有效率为25-28%，疾病控制率为76-78%，中位无进展生存期为7.3个月。在EXCLAIM队列中，中位反应持续时间不可估计，并且在研究报告的数据截止时未达到总生存率。在PPP队列中，缓解持续时间的中位数为17.5个月，总生存期的中位数为24.0个月。这些发现与莫博赛替尼持久的显著杀肿瘤作用和甚至更高的肿瘤抑制作用一致。

莫博赛替尼的安全性特征是胃肠道和皮肤不良事件可控，这与EGFR-TKIs的已知安全性特征一致。腹泻和皮疹是该试验中报告最多的治疗相关不良事件，腹泻是唯一报告的超过10%患者的3+级治疗相关不良反应。总体而言，42-47%的患者发生了各种不同的3+级治疗相关不良事件。22-25%的患者需要减少剂量，10-17%的患者主要由于腹泻和恶心而停止了莫博赛替尼治疗。至少30%的患者发生的常见低级不良事件包括甲沟炎、食欲下降、皮肤干燥和呕吐.

莫博赛替尼原研药已经在国内上市，但并未纳入医保，常见的规格40mg*112粒每盒的价格在4万人民币左右，价格十分高昂，而香港临床版的规格40mg*30粒每盒价格在七千多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动）。在海外也已经有莫博替尼仿制药上市出售，其药物成分与国内、外的原研药的药物成分基本一致，如老挝药厂生产规格40mg*120粒每盒的价格可能在4千多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），价格比较便宜。