塞利尼索疗效如何？可以找到临床招募吗？

塞利尼索（selinexor）联合地塞米松已显示出对重度预处理多发性骨髓瘤(MM)患者的活性。在一项1b/2期研究中，口服塞利尼索与硼替佐米(一种蛋白酶体抑制剂)和地塞米松的组合诱导了高反应率和低外周神经病变率，外周神经病变是硼替佐米的主要剂量限制性毒性。此试验旨在评估每周使用塞利尼索、硼替佐米和地塞米松与标准硼替佐米和地塞米松对既往接受治疗的多发性骨髓瘤患者的临床益处。

方法:这项3期随机开放试验在21个国家的123个地点进行。年龄在18岁或以上的多发性骨髓瘤患者，以及之前接受过1-3种治疗方案(包括蛋白酶体抑制剂)的患者，被随机分配(1:1)接受塞利尼索(100 mg，每周一次)、硼替佐米(1-3mg/m2每周一次)和地塞米松(20 mg，每周两次)或硼替佐米(1-3mg/m2前24周每周两次，之后每周一次)和地塞米松(前24周每周四次，之后每周两次，每次20 mg)。使用交互反应技术进行随机分组，并根据既往蛋白酶体抑制剂治疗、治疗方案和多发性骨髓瘤分期进行分层。主要终点是意向性治疗人群中的无进展生存率。接受至少一剂研究治疗的患者被纳入安全性人群。

调查结果:在筛选合格的457名患者中，402名被随机分配-195名(49%)被分配到塞利尼索、硼替佐米和地塞米松组，207名(51%)被分配到硼替佐米和地塞米松组-第一剂研究药物在2017年6月6日至2019年2月5日之间给予。塞利尼索、硼替佐米和地塞米松组的中位随访时间为13±2个月[IQR 6±2-19±8]，硼替佐米和地塞米松组的中位随访时间为16±5个月[9±4-19±8]。使用塞利尼索、硼替佐米和地塞米松的中位无进展生存期为13 93个月(95% CI 11 73-不可评估)，使用硼替佐米和地塞米松的中位无进展生存期为9 46个月(8 11-10 78)(风险比为0 70 [95% CI 0 53-0 93]，p=0 0075)。最常见的3-4级不良事件是血小板减少症(塞利尼索、硼替佐米和地塞米松组195例患者中的77例[39%]对硼替佐米和地塞米松组204例患者中的35例[17%])、疲劳(26例[13%]对2例[1%])、贫血(31例[16%]对20例[10%])和肺炎(22例[11%]对22例[11%])。与使用硼替佐米和地塞米松的患者(70例[34%])相比，使用塞利尼索、硼替佐米和地塞米松的患者(41例[21%]患者)较少出现2级或以上的周围神经病变；优势比0.50[95%可信区间0.32-0.79]，p = 0.0013)。塞利尼索、硼替佐米和地塞米松组有47例(24%)患者死亡，硼替佐米和地塞米松组有62例(30%)患者死亡。

结论:每周一次的塞利尼索、硼替佐米和地塞米松治疗方案对于之前接受过1-3次治疗的多发性骨髓瘤患者来说是一种新颖、有效且方便的治疗选择。

塞利尼索于2022年7月24日塞利尼索正式在中国上市，，因此现在没有临床招募。仿制药每盒费用在三四千元左右，具体可咨询海外医药机构。如果想获取更多优质信息可以联系药得，药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。