恩西地平的临床研究

Celgene Corporation和Agios Pharmaceuticals进行了一项I期恩西地平（Enasidenib）临床研究，招募了239名患有晚期血液系统恶性肿瘤和IDH2突变的患者。共有176名患者出现了复发/难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）。在剂量递增组中，患者每天接受50毫克至650毫克的R/R治疗。

研究结果表明，接受治疗的复发/难治性患者达到了主要终点，即总缓解率为40.3%，完全缓解率为19.3%。美国食品药品监督管理局（FDA）对恩西地平的批准是基于一项开放的单臂、多中心、双队列临床试验的结果。这项研究招募了199名患有R/R AML和经Abbott RealTime证实的IDH2突变的成年患者进行IDH2测试。恩西地平以每日100mg的起始剂量口服给药，直至疾病进展或不可接受的毒性。

研究结果表明，接受恩西地平治疗的患者表现出完全缓解（CR）或完全缓解，部分血液学改善（CRh）率为23%。CR/CRh的中位持续时间为8.2个月。该研究还显示，在基线时依赖红细胞（RBC）和血小板输注的157名患者中，有53名在基线后的任何56天内变得不依赖红细胞和血小板输注。在基线时不依赖红细胞和血小板输注的42例患者中，有32例在基线后的56天内变得不依赖输血。

在具有复发/难治性（R/R）急性髓系白血病和IDH2突变的患者中评估了恩西地平的安全性。在临床研究期间，在使用恩西地平的患者中发现的最常见不良反应是恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。

恩西地平原研药目前还没有在国内上市，因此也无法纳入医保。在海外上市恩西地平原研药价格十分高昂，每盒的价格可能在3万人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。目前在海外有其他药厂生产的价格较为便宜的恩西地平仿制药，如老挝药厂生产的规格50mg*30片每盒的价格可能在2千多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），其药物成分与国外出售的原研药的药物成分基本一致。更多海外药物价格以及具体资讯咨询药得医学顾问。