博舒替尼治疗ALS临床效果怎样

ALS临床是指肌萎缩性侧索硬化症，是一种由运动神经元丧失引起的进行性神经退行性疾病，迫切需要开发有效的药物。基于诱导多能干细胞（iPSC）的药物再利用确定了Src/c-Abl抑制剂博舒替尼（Bosutinib）作为ALS分子靶向治疗的候选药物，博舒替尼已被批准用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）。

这是第一项在新型临床试验设计中使用Src/c-Abl抑制剂博舒替尼治疗ALS患者的研究，该研究将肿瘤学中的安全性研究与3+3设计以及神经学中的疗效研究结合在一起。博舒替尼在ALS中的总体安全性和耐受性通过3+3设计进行了评估，在该研究中确定最大耐受剂量和第二阶段推荐剂量为300mg。发现一部分患者对博舒替尼反应良好，表现为在12周内保持临床稳定性，可以通过血浆NFL水平区分治疗反应患者，这可能是药物疗效的潜在预测因素。

博舒替尼原研药没有在国内上市，因此也无法纳入医保。目前在海外出售的原研药有土耳其版、欧洲版，土耳其版规格500mg*28每盒的价格可能在2千多人民币，欧洲版价格可能在3万多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动）。海外也有其他国家生产的博舒替尼仿制药，其药物成分与原研药的药物成分基本一致，规格500mg*30每盒的价格可能在2千多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），价格比较便宜。