艾曲泊帕/艾曲波帕的最新消息

在新冠肺炎疫情期间，免疫抑制剂和/或类固醇的免疫性血小板减少症（ITP）的经典后续治疗方案可能会增加患者对病毒感染的易感性。为了最大限度地降低ITP患者在新冠肺炎全球危机期间的风险并提高治疗效果，非免疫抑制疗法（主要包括血小板生成素模拟物，如艾曲泊帕/艾曲波帕（Eltrombopag）或重组人血小板生成素（rhTPO））可能对患者更好。

血小板生成素受体（TPO-RA）的小分子激动剂艾曲泊帕被推荐用于ITP患者的后续治疗，该治疗也已显示出强大的疗效。然而，艾曲泊帕治疗皮质类固醇抵抗或复发ITP的严重问题是治疗期间无效、反应丧失和血小板计数波动。RhTPO是由中国仓鼠卵巢细胞产生的全长糖基化TPO，在ITP的多项研究中显示了其有效性。由于rh-TPO和艾曲泊帕的不同，它具有不同的分子结构、治疗机制和药代动力学特征，因此具有不同的反应模式和副作用。先前的研究已经证实了在rh-TPO和艾曲泊帕之间切换对首次TPO-RA无反应或出现不良事件的ITP患者的安全性和有效性。研究人员假设这两种药物的组合可能是治疗ITP的一种有希望的选择。

纳入标准如下：临床证实皮质类固醇耐药或复发的原发性ITP；血小板计数两次小于30×10^9/L或血小板大于30×10^9/L合并出血表现（世界卫生组织出血量表2级以上）；≥18年。对于艾曲泊帕和rhTPO联合治疗的患者，他们接受艾曲泊帕25-75mg口服，rhTPO 300U/kg皮下注射，每天一次，连续7天，然后在维持治疗中逐渐减少剂量，以保持血小板计数在50-150×10^9/L之间。

从2020年9月至2023年7月，共有29名皮质类固醇耐药性或复发性ITP患者被纳入接受艾曲泊帕加rhTPO治疗，其中包括11名男性和18名女性患者。中位年龄为55岁。基线血小板计数为7（1-17）×10^9/L。大多数患者（69.0%）患有严重ITP（血小板计数≤10×109/L或出血评分≥5）。疗效定义为至少一次治疗后血小板计数≥30×10^9/L且≥基线血小板计数的2倍。1周（早期反应）和1个月（初始反应）的反应率分别为37.9%和62.1%。经过6周的治疗，82.8%的患者获得了缓解，大多数患者（89.7%）的出血症状得到了改善。治疗期间未发生血栓栓塞事件。

艾曲泊帕和rhTPO是治疗皮质类固醇抵抗或复发性ITP，特别是严重ITP的安全有效的治疗方法。