维奈克拉/维奈托克治疗mds有效吗？

急性髓性白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗在伴有合并症和高危疾病因素的老年患者中是困难的。维奈克拉/维奈托克（Venetoclax）是首个Bcl-2抑制剂，已被证明与阿扎胞苷（Azacitidine）联合用于治疗高危髓系疾病是有效和安全的。骨髓增生异常综合征是克隆性血液病的另一个异源组，其特征是无效的造血、外周血（PB）血细胞减少和白血病转化风险增加。

为了研究阿扎胞苷联合维奈克拉在AML和高危MDS中的疗效，比较了接受阿扎胞苷单药治疗的患者和接受联合药物治疗的患者的OS和PFS。阿扎胞苷联合维奈克拉对年老体弱的AML和高危MDS患者有效且安全，中位总生存期为22.3个月，高于III期试验报道的(14.7个月)，也高于历史队列(5.94个月)。与用氮胞苷单药治疗的患者相比，用药物组合治疗的患者的无进展生存期更高；当氮胞苷和维奈克拉作为前期治疗时，临床获益可能增加。但在研究中，45%的病例出现3级或更高级别的血小板减少症，42%出现中性粒细胞减少症，42%出现发热性中性粒细胞减少症。

总之，在阿扎胞苷联合维奈克拉治疗急性髓细胞白血病和高危MDS的单中心真实世界经验中，表明该药物组合在建议剂量下对年老体弱的急性髓细胞白血病和高危MDS患者有效且安全，当阿扎胞苷和维奈克拉作为前期治疗时，临床获益可能会增加。