司美替尼的英文商品名及学名全称是什么

司美替尼（Selumetinib）是一种靶向MEK酶的口服小分子抑制剂，其学名为Selumetinib sulfate，全称为selumetinib hydrogen sulfate，即“司美替尼硫酸氢盐”，属于选择性MEK1/2（丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2）抑制剂，英文通用名为Selumetinib。它通过干扰MAPK/ERK信号通路中关键的信号转导环节，从而发挥抗肿瘤作用，特别适用于某些因RAS突变而异常活跃的肿瘤类型。在临床应用中，司美替尼常被用于治疗神经纤维瘤病1型（Neurofibromatosis type 1，NF1）相关的不可手术性丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibromas），尤其是在儿童患者中具有一定的突破意义。

司美替尼的英文商品名为Koselugo，由阿斯利康（AstraZeneca）与默克公司（Merck & Co., Inc.，在美国及加拿大以MSD名义运营）共同开发，最初于2020年获得美国FDA批准，用于2岁及以上患有NF1相关丛状神经纤维瘤的儿科患者，也是首个获批用于此类罕见病的药物之一。Koselugo的问世被视为医学在罕见肿瘤治疗领域的一次进展，它不仅提供了新的治疗选择，也打开了MEK抑制剂用于非恶性肿瘤治疗的大门。

司美替尼的药理作用机制在于抑制MEK1/2活性，从而下调MAPK/ERK信号通路，该通路通常在多种肿瘤中被过度激活，尤其是携带RAS突变的肿瘤，如神经纤维瘤、低级别胶质瘤等。通过这种靶向抑制，司美替尼能够抑制肿瘤细胞的增殖、促进其凋亡，并在某些良性肿瘤病理状态中控制其生长。

参考资料：https://www.koselugo.com