更新：FDA延长芦可替尼/鲁索替尼乳膏对儿童AD的审查

近期，食品药品监督管理局（FDA）宣布，将延长Incyte公司用于治疗2至11岁轻度至中度特应性皮炎（AD）患儿的芦可替尼/鲁索替尼乳膏（ruxolitinib）的补充新药申请（sNDA）的审查期。。

根据Incyte的公告，FDA之所以延长PDUFA日期，是为了充分审查芦可替尼乳膏 0.75%制剂的其他化学、制造和控制数据，以回应FDA近期的信息请求。这一举措表明，监管机构对于药物的质量、安全性和有效性持有高度重视，并希望确保所有提交的数据均能支撑其上市的合理性和必要性。

在Incyte的公告中，特应性皮炎是一种慢性免疫介导的皮肤病，控制困难，尤其是对于数百万受AD影响的儿童来说尤为如此。，芦可替尼乳膏有望成为AD儿科患者重要的非甾体类局部治疗选择，Incyte将继续与FDA密切合作，以确保该机构能够获得完成审查所需的所有信息。这种积极的态度不仅体现了Incyte对自身产品的信心，也反映出对儿童患者健康的关切。

在FDA延长审查期的背景下，芦可替尼乳膏的潜在批准在业内引发了广泛关注。该药物的sNDA提交基于TRuE-AD3 3期研究（NCT04921969）的数据，该研究评估了鲁索替尼乳膏对12岁以下患者的安全性和有效性。值得注意的是，目前芦可替尼乳膏已获得批准用于12岁及以上轻度至中度AD患者，这一新扩展将为更年轻的群体提供治疗选择，填补市场上的重要空白。

TRuE-AD3研究结果显示，该研究达到了预期的主要终点，与使用赋形剂乳膏的患者相比，使用芦可替尼乳膏治疗的患者获得了研究者全球评估治疗成功（IGA-TS）的比例明显增高。此外，患者在第8.1周湿疹面积和严重程度指数的改善情况也超出了预期，达到至少改善75%的显著结果。这些数据进一步增强了芦可替尼乳膏作为特应性皮炎治疗药物的潜力。

在扩展的TRuE-AD3数据中，接受0.75%和1.5%芦可替尼乳膏治疗的患者，达到IGA-TS的比例明显高于接受对照乳膏的患者。超过一半（54%）的患者在评分中获得0或1的评价，这表明这些患者的湿疹得到了完全或接近完全的清除。在瘙痒方面，近3名患者中有73%在4.2周时瘙痒数值评定量表评分至少提高了4分，进一步证明了芦可替尼乳膏的有效性。

在安全性方面，TRuE-AD3研究中芦可替尼乳膏的安全性与之前报告的儿科患者数据一致，没有观察到新的安全信号。在为期8周的溶媒对照期内，没有报告严重感染、重大不良心血管事件、恶性肿瘤或血栓形成等重大不良事件。虽然应用部位疼痛是最常见的治疗相关不良事件，但在接受芦可替尼乳膏治疗的患者中仅为2.7%，而在接受赋形剂乳膏治疗的患者中则为0%。这些与治疗相关的事件通常是轻微的，不会影响治疗的持续时间或导致停药。

综上所述，FDA对于芦可替尼乳膏的审查延长，虽然意味着等待，但也为全面评估这一潜在疗法的安全性和有效性提供了充分的时间。对于无数受到特应性皮炎困扰的儿童及其家庭而言，期待芦可替尼乳膏能够早日获得批准，提供一种新的希望与选择。

参考资料：https://www.dermatologytimes.com/view/update-fda-extends-review-of-ruxolitinib-cream-for-pediatric-ad