米哚妥林（Midostaurin）中文详细说明书及用药指南

一、通用名称与商品名称

通用名称：米哚妥林（Midostaurin）

商品名称：RYDAPT

二、适应症

米哚妥林（Midostaurin）适用于两种主要适应症。

第一，针对急性髓系白血病（AML），它被批准用于与阿糖胞苷（Cytarabine）和柔红霉素（Daunorubicin）联合使用，这些治疗方案适用于经FDA批准的FLT3突变阳性的成年患者。

第二，米哚妥林同样适用于系统性肥大细胞增多症（SM），特别是侵袭性全身性肥大细胞增多症（ASM）、伴有血液肿瘤的全身性肥大细胞增多症（SM-AHN）以及肥大细胞白血病（MCL）的成年患者。

三、用法用量

患者的选择基于FLT3突变阳性的存在。推荐剂量为对于AML患者，每日两次50mg，服用时间为阿糖胞苷和柔红霉素诱导治疗的第8-21天及高剂量阿糖胞苷巩固治疗的第8-21天，应随食物口服。对于ASM、SM-AHN及MCL患者，推荐剂量为每日两次100mg，随食物口服。药物使用前应给予预防性止吐药以降低恶心和呕吐风险，并且必须密切监测患者的毒性反应。

四、不良反应

在米哚妥林的临床研究中，AML患者常见的不良反应包括发热、粒细胞减少症、恶心、呕吐和其他多种症状。在ASM、SM-AHN及MCL患者中，恶心、呕吐、腹泻等也是常见的不良反应。医生应在使用米哚妥林的过程中对患者进行定期监测。

五、供应与储存

米哚妥林以25mg软胶囊的形式提供，应储存在20°C至25°C的环境中，避免潮湿。存储时需要保持在原容器中，以确保药物的稳定性。

六、禁忌

对米哚妥林或其成分过敏的患者应禁用此药物。过敏反应可能表现为呼吸困难、面部潮红等，使用前应对患者进行详细询问。

七、作用机制

米哚妥林作为一种小分子抑制剂，主要通过抑制多种受体酪氨酸激酶的活性来发挥作用。它可以有效抑制FLT3、KIT、PDGFR等受体的信号传导，从而抑制细胞增殖并诱导细胞凋亡。这使得米哚妥林在治疗相关白血病时展现出良好的效果。

八、特殊人群

在使用米哚妥林期间，女性患者需在治疗前进行妊娠测试，并在治疗过程中及停药后4个月内采取有效的避孕措施。男性患者也应在治疗期间及停药后4个月内采取避孕措施，以避免药物对生育的潜在影响。由于米哚妥林对母乳喂养的婴儿可能有严重的不良反应，建议女性在治疗期间及停药后4个月内不要进行母乳喂养。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB06595