恩西地平（Enasidenib）详细中文说明书及用药指南

一、通用名称：恩西地平（Enasidenib）、Idhifa、甲磺酸伊那尼布

恩西地平（Enasidenib）是一种新型的靶向药物，主要用于治疗特定类型的急性髓系白血病（AML）。作为异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，它能够有效针对携带IDH2突变的肿瘤细胞，提供了新的治疗选择，尤其是在传统治疗无效的情况下。

二、适应症

恩西地平的适应症主要针对那些经过复发或难治性（R/R）的急性髓细胞白血病成年患者。这类患者通常在经过多种治疗后，依然存在疾病进展的风险。IDH2基因突变的存在与多种血液肿瘤的发生密切相关，因此通过恩西地平的使用，可以显著改善这部分患者的预后。

三、用法用量

在使用恩西地平之前，医生需要进行全面的评估，以确定患者体内是否存在IDH2突变。针对突变的检测，通常需要通过血液或骨髓活检进行验证。此外，在药物治疗过程中，医生还需定期监测患者的血细胞计数和血液化学指标，以便及时发现并处理可能出现的白细胞增多或肿瘤溶解综合征等并发症。

恩西地平的推荐剂量为每日一次100mg，患者可以选择在餐前或餐后口服。治疗应持续进行，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性反应。在没有疾病进展或不可接受的毒性情况下，建议患者至少接受6个月的治疗，以便观察到潜在的临床反应。

四、不良反应

恩西地平的使用可能伴随一些不良反应。根据临床研究显示，最常见的不良反应包括总胆红素增加、钙减少、恶心、腹泻、钾减少、呕吐、食欲下降和磷减少等。尤其是总胆红素和钾的升高与降低，可能对患者的健康产生潜在威胁。

五、储存

恩西地平的储存条件要求严格。药物应存放在20°C-25°C（68°F-77°F）的温度范围内，允许的温度偏差范围是15°C-30°C（59°F-86°F）。为了保持药物的有效性，必须保持瓶盖紧闭，并将其存放在原瓶中，带有干燥剂的罐装可以有效防止药物受潮。

六、作用机制

恩西地平通过选择性抑制异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）来发挥其抗肿瘤作用。该药物能够在体外以明显低于野生型酶的浓度，有效靶向突变IDH2变体（如R140Q、R172S和R172K）。在小鼠异种移植物模型中，恩西地平的使用显示出对于突变IDH2酶的抑制能显著降低2-羟基戊二酸（2-HG）水平，从而促进骨髓的正常分化。

在临床实践中，恩西地平已被证实能够有效降低IDH2突变患者的2-HG水平，减少成骨细胞计数，并增加成熟髓细胞的百分比。这一机制为治疗IDH2突变相关的急性髓细胞白血病提供了科学依据，同时也为未来的研究和新药开发开辟了新的方向。

参考资料：https://www.idhifa.com/