鲁索替尼治骨髓纤维化的效果好吗？

是一种针对骨髓纤维化的靶向治疗药物。用于治疗中危和高危骨纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型，其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常，MF 患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。

骨髓纤维化简称为髓纤，该疾病是一种非常少见的疾病。目前发病的原因还不确定。但是典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓纤维化症状是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病。然而原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

那鲁索替尼治骨髓纤维化的治疗效果好吗？

鲁索替尼治疗骨髓纤维化，97.3%的患者可实现脾脏大小的回缩，且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。3年的临床研究表明，这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量，而且与最佳治疗相比，应用鲁索替尼可降低约56%的死亡风险。

另外，使用鲁索替尼治疗，贫血的发生常见于前8~12周，但在治疗过程中新发3/4级贫血患者症状负荷减低和脾脏缩小程度与那些未发生鲁索替尼治疗相关贫血患者没有差别，治疗相关3/4级贫血的处理是红细胞输注，国外有加用达那唑或EPO的报道。