鲁索替尼的治疗效果好吗？

作为治疗骨髓纤维化的一种药物，不同于传统治疗手段，鲁索替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助。那么鲁索替尼对治骨髓纤维化疗效好吗？

英国盖斯医院的 Harrison 教授等开展了一项随机、多中心、开放标签的 Ⅲ 期临床试验，旨在分析鲁索利替尼治疗MF患者的有效性及安全性，其文章发表在近期的 Leukemia 杂志上。该研究纳入MF患者219例，以2:1分为2组，其中鲁索利替尼组146例，另73例患者分配至其它最佳治疗组（BAT）。纳入的患者包括原发性MF、真红转化至MF或原发性血小板增多症转化至MF，根据IPSS评分均为中危-2或高危组。鲁索利替尼组MF患者接受的治疗为：鲁索利替尼15mg或20mg（若基础血小板计数在100～200×109/L范围，则用15mg；若>200×109/L，则用20mg）。而其它最佳治疗组（BAT）应用的治疗较多：包括市场上其它药物的单剂或联合使用，或仅仅进行观察处理等。而且BAT组患者可中途转至鲁索利替尼组。研究旨在分析鲁索利替尼治疗 MF 的有效性及安全性，有效性的主要比较指标为：脾脏体积减少≥35%的患者比例，次要比较指标为中位总体生存时间（OS）、出现脾脏反应的持续时间以及JAK2V617F的基因负荷大小。注：若脾脏体积比研究最低点体积增加>25%或比脾脏基线体积减少<35%，则认为脾脏反应消失。安全性方面，主要比较两组患者的不良事件发生率。

鲁索替尼将满足未满足的需求，作为显示改善血细胞比容的第一种治疗方法，以及症状控制和减少患有红细胞增多症的耐受性或不耐受羟基脲的患者的脾脏尺寸。鲁索替尼（ruxolitinib）的批准是基于关键的第三阶段RESPONSE临床试验的数据显示，显着更大比例的患者获得了血细胞比容控制的复合主要终点，而不使用静脉切开和脾脏尺寸减少，疾病控制的关键措施，当与鲁索替尼治疗相比，最好的治疗。

据医伴旅小编了解到，鲁索替尼之所以在欧洲获得了批准，用于治疗难治的真性红细胞增多症主要是由于上述试验的临床数据比较理想，在这项研究中，49％的Jakavi治疗患者中PV相关症状有50％以上的改善，而治疗最佳治疗效果的患者为5％。很显然可以看出远比之前的真性红细胞增多症标准治疗方案要可靠的多，患者也可放心购买。