芦可替尼治疗骨髓纤维化疗效怎样？

在国外临床使用的效果是很理想的，PMF患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。

芦可替尼是一种选择性激酶抑制剂， 抑制 Janus 相关激酶( Janus associate kinases， JAKs) JAK1和 JAK2，通过阻断 JAK 信号转导及转录激活因子( STAT) 通路而发挥作用。

一项临床研究( n = 219) 将中危-2或高危原发性骨髓纤维化（MF） 患者、 真性红细胞增多症后 MF患者或原发性血小板增多症后 MF 患者随机分为两组，一组接受口服芦可替尼15～20mg bid 治疗( n = 146) ，另一组接受阳性对照药物(n=73) 。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第 48 周和24 周脾体积( 用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估) 减少≥35% 的患者百分率。

结果显示，24 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为 31.9% ，而对照组为 0% ( P < 0.0001)；48 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为28.5% ，而对照组为 0% ( P < 0.0001)。除此之外，服用芦可替尼也减缓患者的整体症状， 显著改善生活质量。

2011年11月，在美国获批上市，芦可替尼是美国 FDA 批准的第一个用于治疗骨髓纤维化患者的药物。2017年3月10日芦可替尼获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。