鲁索替尼治疗骨髓纤维化效果怎么样？

患者对于的治疗效果一直都是比较上心的，鲁索利替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。那么对于具体患者的治疗怎么样呢？今天看下鲁索替尼治疗骨髓纤维化效果怎么样？

首先就是鲁索利替尼的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状，改善 MF 的相关症状（如发热、盗汗及腹痛等），然后可以进一步提升患者的生活质量。相比较传统方式治疗骨髓纤维化患者来说，可以降低患者的死亡风险达52%，患者脾脏体积在半年内有效缩减达35%以上 。可以看出鲁索替尼的效果是多么的明显。

鲁索替尼在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种，是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病。鲁索替尼在国外临床使用的效果是很理想的，临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。 

英国骨髓纤维化研究和诊治指南推荐PMF患者在以下情况首选鲁索替尼治疗：症状性脾脏肿大，影响生活质量的PMF相关症状，PMF导致的肝脏肿大和门脉高压。可见，鲁索替尼临床地位渐已凸显。

一项临床研究( n = 219) 将中危-2或高危原发性骨髓纤维化（MF） 患者、 真性红细胞增多症后 MF患者或原发性血小板增多症后 MF 患者随机分为两组，一组接受口服鲁索替尼15～20mg bid 治疗( n = 146) ，另一组接受阳性对照药物(n=73) 。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第 48 周和24 周脾体积( 用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估) 减少≥35% 的患者百分率。

结果显示，24 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为 31.9% ，而对照组为 0% ( P < 0.0001)；48 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为28.5% ，而对照组为 0% ( P < 0.0001)。除此之外，服用鲁索替尼也减缓患者的整体症状， 显著改善生活质量。

以上就是治疗骨髓纤维化效果的内容，希望可以帮助到您！