MYLOTARG的疗效如何？

2017年9月1日，美国制药巨头辉瑞公司旗下药物吉妥单抗（）获美国FDA批准上市，用于治疗表达CD33抗原的新诊断成人急性髓系白血病(AML)。同时也批准用于治疗2岁及以上CD33阳性难治或复发AML患者。

吉妥单抗（Mylotarg）是一种抗体偶联药物（ADC），由靶向CD33的一种单克隆抗体偶联细胞毒性制剂卡奇霉素（calicheamicin）而成。CD33是一种抗原蛋白，特异表达于AML患者的成髓细胞（myeloblast）的表面。因此当Mylotarg通过CD33抗体结合细胞表面的CD33抗原时，药物被吸收进入细胞内并释放出卡奇霉素从而杀死肿瘤。

MYLOTARG的疗效如何？

吉妥单抗（Mylotarg）与化疗联合的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到证实。这项试验共有278名CD33阳性的新诊断AML成人患者(50-70岁)。他们被随机分配接受Mylotarg(3 mg/m2 ,d1,4,和7)与柔红霉素（60 mg/m2）和阿糖胞苷联合治疗，或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗。

结果显示，接受与化疗联合治疗患者的总生存(OS)和无事件生存期(EFS)长于那些只接受化疗的患者，中位OS 分别为34月和19.月（P=.046），中位EFS分别为19.6个月和11.9个月(P=.00018)。亚组分析显示，预后良好组和中等组患者更能获益。