米哚妥林是一种什么药物呢？

作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。

美国FDA2017年4月28日公布，诺华新药Rydapt(midostaurin)米哚妥林正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。

一项随机、安慰药、阳性药莫西沙星(moxifloxacin)对照，多剂量、盲态、平行组研究，评价口服75mg，bid，为期3d，对QTc间期延长的影响。结果表明，QTc间期延长或米哚妥林及其活性代谢物CGP62221和CGP52421的浓度与QTc间期变化之间的关系均无临床意义。研究持续时间似乎不足以评价代谢物CGP52421对QT/QTc间期的影响。汇总晚期SM患者的临床研究结果表明，有4.7%患者基线后QTcF间期＞480ms，未发现有患者QTcF间期＞500ms，另有6.3%患者与基线比较，QTcF间期＞60ms。另一项对于AML患者的随机、安慰药对照的研究，QTcF间期＞480ms，服药组与安慰药组分别为10.1%和5.7%；QTcF间期＞500ms，分别为6.2%和2.6%；QTcF间期＞60ms分别为18.4%和10.7%。