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【適應症】
本藥物屬於C型利鈉肽(CNP)類似物,專門用於治療骨骺(即生長板)尚未閉合的儿童軟骨發育不全患者,有助於提升其身高線性增長。
【推薦劑量】
用藥劑量需根據患兒體重進行調整(具體參見表1),給藥方式為皮下注射,每天需注射一次。
【不良反應】
發生率超過10%的常見不良反應包括:注射部位出現紅斑、腫脹、蕁麻疹,以及皮疹、嘔吐、關節痛、血壓降低和胃腸炎等。
【藥理作用】
軟骨發育不全患兒因成纖維細胞生長因子受體3(FGFR3)發生功能獲得性突變,引發軟骨內成骨過程受到異常抑制。本品可與利鈉肽受體-B(NPR-B)結合,拮抗FGFR3的下游信號,進而抑制絲裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路中的細胞外信號調節激酶1和2(ERK1/2)以及快速加速纖維肉瘤絲氨酸/蘇氨酸蛋白激酶(RAF-1)的活性。基於此,本品模擬CNP的作用,成為軟骨內骨生長的正向調控因子,推動軟骨細胞的增殖與分化。
在生長板開放的動物模型中,本品能促進軟骨細胞增殖與分化,使生長板增寬,進而加速骨骼生長。在FGFR3相關的軟骨發育不良小鼠模型裡,其生長表現已接近或部分達到正常兒童的水平。
【貯藏】
本品的小瓶及預充式稀釋劑注射器應置於2°C至8°C的冰箱內保存,嚴禁冷凍,且需避開陽光直射。
本品在混合前,允許在20°C至25°C的室溫環境中存放,最長不超過90天。若超過90天仍未使用,則必須丟棄。
一旦經過室溫保存,切勿再次放入冰箱冷藏。
過期藥品請直接丟棄,且需確保本品存放在兒童及寵物無法觸及的地方。